COVID-rokotteiden tuolla puolen: mRNA-vallankumous mullistaa lääketieteen

18 elokuun, 2025
Beyond COVID Vaccines: The mRNA Revolution Transforming Medicine
The mRNA Revolution Transforming Medicine

Kun COVID-19 iski, tuntematon teknologia nimeltä mRNA nousi maailmanlaajuiseen kuuluisuuteen elämää pelastavien rokotteiden myötä, jotka kehitettiin ennätysajassa nobelprize.org. Nämä rokotteet, jotka käyttivät lähetti-RNA:ta ohjeistamaan soluja tuottamaan viruksia vastaan taistelevia proteiineja, osoittautuivat noin 95 % tehokkaiksi ja niitä annettiin miljardeille ihmisille ympäri maailmaa nobelprize.org. Mutta pandemia oli vasta alkua. Tutkijat ja yritykset vapauttavat nyt lääketieteen vallankumouksen, jonka voimanlähteenä on mRNA – yksilöllisistä syöpähoidoista influenssarokotteisiin ja jopa harvinaisten perinnöllisten sairauksien hoitoihin. Innokkuus on suurta: “mRNA:n käyttäminen lääkkeenä voi vaikuttaa merkittävästi ja laajasti,” sanoo Modernan toimitusjohtaja Stéphane Bancel mckinsey.com. Tässä raportissa tutkimme, mitä mRNA on, miten se toimii lääkealustana ja miten se laajentaa nopeasti lääketieteen rajoja. Sukellamme mRNA-teknologian alkuperään, sen uusiin lääketieteellisiin sovelluksiin COVID-19:n jälkeen, uusimpiin kliinisiin läpimurtoihin vuoteen 2025 mennessä sekä kaupalliseen, sääntelyyn liittyvään ja eettiseen maisemaan, joka muovaa sen tulevaisuutta.

Mitä mRNA on ja miten se toimii lääkkeenä?

Lähetti-RNA (mRNA) on pohjimmiltaan geneettinen ohjemolekyyli – “resepti”, joka kertoo soluille, miten tietty proteiini rakennetaan pfizer.com. Elävissä eliöissä tumassa oleva DNA säilyttää pääkoodin, ja mRNA kuljettaa kopion tästä koodista solun sytoplasmaan, jossa proteiinit valmistetaan pfizer.com. Tämän prosessin hyödyntäminen lääketieteessä tarkoittaa laboratoriossa valmistetun mRNA:n käyttämistä ohjaamaan omia solujamme tuottamaan terapeuttista proteiinia. Esimerkiksi mRNA-rokote toimittaa koodin viruksen osasta (antigeeni); solumme valmistavat tilapäisesti tätä viruksen proteiinia, ja immuunijärjestelmä oppii tunnistamaan ja hyökkäämään sitä vastaan pfizer.com. Toisin kuin perinteiset rokotteet, joissa ruiskutetaan heikennettyä virusta tai proteiinia, mRNA muuttaa kehon solut tilauksesta toimiviksi rokotetehtaiksi.

Jotta mRNA-molekyylit saadaan turvallisesti soluihin, ne pakataan mikroskooppiseen rasvakuplaan, jota kutsutaan lipidinanopartikkeliksi (LNP) pfizer.com. LNP suojaa haurasta mRNA:ta tuhoutumiselta ja auttaa sitä sulautumaan soluihin. Kun mRNA on solun sisällä, solun proteiinintuotantokoneisto (ribosomit) lukee mRNA:n ohjeet ja kokoaa kohdeproteiinin. Lyhyen ajan kuluttua solu hajottaa mRNA:n luonnollisesti. Tärkeää on, että mRNA toimii solulimassa eikä koskaan mene solun tumaan tai muuta DNA:ta, mikä kumoaa yleisen harhaluulon pfizer.com. Se toimii kuin väliaikainen sähköposti: toimittaa ohjeet ja tuhoaa sitten itsensä. Tämä tekee mRNA:sta monipuolisen alustan – vaihtamalla koodijärjestystä tutkijat voivat saada solut tuottamaan eri proteiineja tarpeen mukaan, olipa kyseessä viruksen antigeeni, puuttuva entsyymi tai vasta-aine. Lähestymistapa on myös suhteellisen nopea; kun kohdeproteiinin geneettinen sekvenssi tunnetaan, vastaava mRNA voidaan suunnitella ja valmistaa viikoissa. mRNA:n ”plug-and-play” -luonne on saanut monet ylistämään sitä uutena paradigmana lääkekehityksessä mckinsey.com.

Löydöksestä läpimurtoon: mRNA-teknologian lyhyt historia

mRNA:n käsite löydettiin 1960-luvun alussa tutkijoiden François Jacobin ja Jacques Monodin toimesta, jotka saivat Nobelin palkinnon osoitettuaan, miten solut käyttävät mRNA:ta geneettisen viestin kuljettamiseen pfizer.com. Vuosikymmenten ajan tämä perustavanlaatuinen biologinen löytö kiehtoi tutkijoita: jos mRNA voi ohjata proteiinien tuotantoa soluissa, voisimmeko suunnitella synteettistä mRNA:ta sairauksien hoitoon? 1990-luvun varhaiset kokeet viittasivat mahdollisuuteen – geneettisen materiaalin suora injektointi saattoi todella saada solut tuottamaan proteiineja – mutta merkittävät haasteet hidastivat edistystä nobelprize.org. Laboratoriossa valmistettu mRNA nähtiin epävakaana ja erittäin immunogeenisenä (aiheuttaen tulehdusta), ja sen toimittaminen kehon soluihin oli haastavaa nobelprize.org. Innokkuus oli vähäistä, ja monet tutkijat epäilivät, voisiko mRNA:sta koskaan tulla käytännöllinen hoitomuoto nobelprize.org.

Sarja tieteellisiä läpimurtoja 2000-luvulla loi perustan mRNA-vallankumoukselle. Yksi keskeinen edistysaskel oli tohtori Pieter Cullisin ja kollegoiden kehittämät lipidinanohiukkaskantajat, jotka ratkaisivat toimitusongelman pakkaamalla mRNA:n injektoitaviin nanohiukkasiin pfizer.com. Toinen oli tohtori Katalin Karikón ja tohtori Drew Weissmanin nerokas työ Pennsylvanian yliopistossa. Vuonna 2005 he havaitsivat, että muokkaamalla mRNA:n rakennuspalikoita se voitiin piilottaa ovelasti elimistön synnynnäisiltä immuunisensoreilta, mikä vähensi merkittävästi ei-toivottua tulehdusreaktiota ja lisäsi proteiinituotantoa nobelprize.orgn. Vaihtamalla yksi RNA:n kirjain (uridiini) hieman muunneltuun versioon (pseudouridiiniin), he ”huijasivat” soluja hyväksymään synteettisen mRNA:n kuin se olisi omaa, mikä ratkaisi suuren esteen. Tämä ”paradigman muutos” ymmärryksessä siitä, miten mRNA vuorovaikuttaa immuunijärjestelmän kanssa, oli ratkaiseva nobelprize.org. Karikón sinnikkyys vuosien skeptisyyden keskellä – hän työskenteli tunnetusti vuosia ilman merkittävää apurahoitusta – palkittiin löydöllä, joka teki mRNA-hoidoista mahdollisia nobelprize.org. (Vuonna 2023 Karikó ja Weissman palkittiin Nobelin lääketieteen palkinnolla juuri tästä läpimurrosta nobelprize.org.)

Näiden edistysaskeleiden myötä yrittäjähenkiset tutkijat alkoivat perustaa biotekniikkayrityksiä tutkiakseen mRNA-lääkkeitä. CureVac, joka perustettiin Saksassa vuonna 2000, oli varhainen edelläkävijä, jonka tavoitteena oli käyttää muokkaamatonta mRNA:ta rokotteisiin curevac.com. Vuonna 2010 Moderna perustettiin Yhdysvalloissa rohkeana tavoitteena luoda kokonainen mRNA-hoitojen alusta, ja BioNTech Saksassa (perustettu 2008) keskittyi mRNA-pohjaiseen syövän immunoterapiaan. 2010-luvulla nämä ja muut yritykset kehittivät mRNA:n kemiaa ja valmistusta, edistäen hiljaisesti ehdokkaita influenssa-, Zika- ja syöpärokotteiksi nobelprize.org. Silti vuoteen 2019 mennessä yksikään mRNA-lääke ei ollut päässyt markkinoille. Teknologia oli todistamaton ja sitä pidettiin usein korkean riskin vetona.

Sitten tuli COVID-19-pandemia. Vuonna 2020 BioNTech/Pfizerin ja Modernan mRNA-rokotteet kehitettiin salamannopeasti ja osoittautuivat poikkeuksellisen tehokkaiksi (noin 94–95 % teho kliinisissä tutkimuksissa) nobelprize.org. Ne olivat ensimmäiset koskaan hyväksytyt mRNA-pohjaiset lääkkeet, mikä merkitsi historiallista virstanpylvästä. Nopeaan menestykseen pystyttiin, koska tutkijat saattoivat liittää koronaviruksen piikkiproteiinin koodin olemassa olevaan mRNA-LNP-alustaan ja aloittaa laajamittaisen tuotannon muutamassa viikossa genomin julkaisemisesta. Joulukuuhun 2020 mennessä nämä rokotteet saivat hätäluvat, ja seuraavien kahden vuoden aikana yli 13 miljardia annosta toimitettiin maailmanlaajuisesti, pelastaen miljoonia ihmishenkiä nobelprize.org. Tämä saavutus vahvisti mRNA-teknologian arvon yhdessä yössä. Siitä, mikä oli ollut marginaalinen kokeellinen idea, tuli nyt koko maailman rokottaja, ja “ennennäkemätön rokotekehityksen nopeus” julistettiin yhdeksi tieteen suurimmista saavutuksista nobelprize.org. Kuten eräässä kommentissa todettiin, mRNA-rokotteiden suunnittelun joustavuus ja nopeus “raivaa tietä” tämän alustan käytölle monia muita sairauksia vastaan nobelprize.org. Sijoittajat syöksyivät rahoittamaan mRNA-tutkimusta, ja yleinen tietoisuus termistä “mRNA” nousi huippuunsa. Lyhyesti sanottuna COVID-19 nosti mRNA-teknologian tuntemattomuudesta keskiöön – ja tutkijat kilpailevat nyt sen mahdollisuuksien hyödyntämisestä paljon COVIDin ulkopuolella.

Lääketieteelliset sovellukset COVID-19-rokotteiden ulkopuolella

mRNA:n menestys COVID-19:ssä on käynnistänyt innovaatioryöpyn, jossa tätä alustaa sovelletaan lukuisiin lääketieteellisiin haasteisiin. Toisin kuin yksittäinen ratkaisu, mRNA on yleisteknologia – käytännössä tapa saada solut tuottamaan mitä tahansa haluttua proteiinia. Tämä avaa mahdollisuuksia rokotteisiin, syöpähoitoihin, perinnöllisiin sairauksiin, autoimmuunisairauksiin ja muuhun. Kuten BioNTechin toimitusjohtaja tohtori Uğur Şahin selittää, teknologia on hämmästyttävän monipuolinen: “Tätä teknologiaa voidaan teoriassa käyttää minkä tahansa bioaktiivisen molekyylin toimittamiseen.” health.mountsinai.org Alla tarkastelemme joitakin lupaavimmista sovelluksista, joita parhaillaan kehitetään.

1. Syöpärokotteet ja immunoterapiat

Yksi jännittävimmistä tutkimusalueista on mRNA:n käyttäminen immuunijärjestelmän auttamiseksi taistelemaan syöpää vastaan. Ajatus syöpä“rokotteesta” poikkeaa hieman perinteisestä tartuntatautirokotteesta: sen sijaan, että estettäisiin tautia, nämä rokotteet pyrkivät hoitamaan jo olemassa olevaa syöpää kouluttamalla immuunijärjestelmää tunnistamaan ja hyökkäämään kasvainsoluja vastaan. mRNA soveltuu tähän tehtävään poikkeuksellisen hyvin. Dr. Özlem Türeci, BioNTechin lääketieteellinen johtaja, huomauttaa, että mRNA:n immunogeenisyys ja ohimenevä ilmentyminen antavat sille etulyöntiaseman: se voi laukaista voimakkaan immuunivasteen, mutta ei pysyvästi muuta soluja, mikä “voi johtaa suotuisiin turvallisuusprofiileihin.” health.mountsinai.org Käytännössä tutkijat koodaavat mRNA:han potilaan syövälle ominaisia antigeenejä – usein kasvaimessa esiintyvien mutatoituneiden proteiinien osia. Kun mRNA ruiskutetaan, se ohjaa soluja tuottamaan näitä kasvainantigeenejä, käytännössä heiluttaen punaista lippua, joka hälyttää T-solut etsimään ja tuhoamaan syöpäsolut, jotka kantavat niitä.

BioNTech ja muut ovat osoittaneet, että tämä lähestymistapa voi toimia kliinisissä tutkimuksissa. Itse asiassa syöpä oli BioNTechin alkuperäinen painopiste kauan ennen COVID-19:ää. Tällä hetkellä mRNA-rokotteita testataan melanoomaan, rintasyöpään, keuhkosyöpään, haimasyöpään, paksusuolen syöpään ja muihin health.mountsinai.org. Erityisen mullistava strategia on yksilöllinen neoantigeenirokote. Siinä potilaan kasvain sekvensoidaan yksilöllisten mutaatioiden tunnistamiseksi, ja sen jälkeen räätälöidään mRNA-yhdistelmä, joka koodaa valikoituja mutanttiproteiineja. Vuonna 2023 Moderna ja Merck julkistivat merkittäviä vaiheen 2 tuloksia yksilölliselle mRNA-rokotteelleen (mRNA-4157/V940) korkean riskin melanoomapotilailla. Yhdistettynä Merckin immunoterapiaan Keytruda, mRNA-rokote vähensi syövän uusiutumisen tai kuoleman riskiä 44 % verrattuna pelkkään tavanomaiseen hoitoon reuters.com. “Se on valtava edistysaskel immunoterapiassa,” sanoi Dr. Eliav Barr, Merckin globaalin kehityksen johtaja, tuloksista reuters.com. Modernan lääketieteellinen johtaja Dr. Paul Burton meni vielä pidemmälle kutsuen rokote–immunoterapiayhdistelmää “uudeksi paradigmaksi syövän hoidossa.” reuters.com Nämä vahvat sanat heijastavat aitoa optimismia siitä, että mRNA voi mullistaa syövän hoidon tekemällä rokotteista yksilöllisesti kullekin kasvaimelle räätälöityjä – jotain, mikä ei aiemmin ollut mahdollista.

Useita muita mRNA-syöpärokotekokeita on käynnissä. Esimerkiksi BioNTech testaa yksilöllistä mRNA-rokotetta yhdessä Rochen Tecentriqin (toinen immunoterapia) kanssa haimasyövässä reuters.com, ja kehittää valmiita mRNA-rokotteita yleisiin kiinteissä kasvaimissa esiintyviin mutaatioihin. Melanooman lisäksi yritykset tutkivat mRNA-rokotteita munasarjasyöpään, eturauhassyöpään ja aivokasvaimiin, usein yhdistettynä immuunijärjestelmän tarkistuspisteen estäjiin (lääkkeet, jotka vapauttavat immuunijärjestelmän luonnollisia jarruja). Lisäksi mRNA:ta halutaan käyttää koodaamaan sytokiineja tai muita immuunivasteen tehostajia, joita voidaan tuottaa suoraan kasvaimen sisällä immuunivasteen vahvistamiseksi health.mountsinai.org. Varhaiset tutkimukset hiirillä ja ihmisillä ovat osoittaneet, että mRNA voi tuottaa ”syöpää taistelevia” molekyylejä (kuten interleukiineja) kohdennetummin, mahdollisesti vähemmillä sivuvaikutuksilla kuin antamalla näitä proteiineja koko elimistölle. Vaikka kaikki tämä on vielä varhaisessa vaiheessa, periaate on todistettu: mRNA voi kääntää suunnan syöpää vastaan ainakin joissakin tapauksissa. Asiantuntijat ennustavat, että ensimmäinen hyväksytty mRNA-syöpärokote voi tulla muutaman vuoden sisällä, jos suuremmat kokeet vahvistavat lupaavat tulokset reuters.com. Kuten tohtori Türeci sanoo, ”Uskomme, että mikä tahansa proteiiniin perustuva bioaktiivinen syövän immunoterapia voidaan toimittaa mRNA:lla.” health.mountsinai.org Toisin sanoen, mRNA voi muodostua uudenlaisten syöpähoitojen perusteknologiaksi.

2. Harvinaisten perinnöllisten sairauksien hoito

Toinen merkittävä mRNA:n sovellus on perinnöllisten harvinaisten sairauksien hoidossa, erityisesti niissä, jotka johtuvat puuttuvasta tai viallisesta proteiinista. Perinteisesti potilailla, joilla on tiettyjä geneettisiä sairauksia (kuten entsyymipuutoksia), on ollut rajalliset vaihtoehdot – ehkä entsyymikorvaushoito tai tiukka ruokavalio, mikä ei usein riitä. mRNA tarjoaa uuden ratkaisun: sen sijaan, että potilaalle annettaisiin säännöllisesti laboratoriossa valmistettua entsyymiä, annetaan mRNA-koodi, jotta potilaan omat solut voivat tuottaa entsyymin in situ. Käytännössä mRNA voi toimia tilapäisenä geeniterapiana ilman pysyviä muutoksia geeneihin.

Usean projektin kliiniset tutkimukset ovat nyt käynnissä harvinaisten aineenvaihduntasairauksien hoitamiseksi. Merkittävä esimerkki on Modernan ohjelma methylmalonic acidemia (MMA) -taudin hoitoon, joka on hengenvaarallinen sairaus, jossa mutatoitunut geeni johtaa entsyymin (MUT) puutteeseen, mikä estää tiettyjen aminohappojen hajottamisen. Kesäkuussa 2024 FDA valitsi Modernan MMA-hoidon (mRNA-3705) erityiseen nopeutetun käsittelyn pilottiohjelmaan, mikä korostaa sen merkitystä fiercebiotech.com. Tämä lääke injisoi mRNA:ta, joka koodaa MUT-entsyymiä, tavoitteena palauttaa potilailta puuttuva aineenvaihduntatoiminto fiercebiotech.com. Varhaisvaiheen tutkimuksissa arvioidaan, voivatko hoidetut potilaat tuottaa riittävästi entsyymiä vähentääkseen myrkyllisten metaboliittien kertymistä. On vielä liian aikaista saada tehotietoja, mutta lähestymistapa on osoittanut lupaavuutta eläinmalleissa. Kuten Modernan terapeuttisen kehityksen johtaja tohtori Kyle Holen selitti, “Tämä valinta korostaa Modernan innovatiivisen mRNA-alustan lupaavuutta rokotteiden ulkopuolella ja sen mahdollisuuksia vastata MMA:n vakaviin ja täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin.” fiercebiotech.com

MMA on vain yksi monista harvinaisista sairauksista mRNA-kehitysohjelmassa. Pelkästään Moderna listaa mRNA-ehdokkaita propionihappoemialle (sukulainen aineenvaihduntasairaus), Glycogen Storage Disease type 1a (maksaentsyymin puutos), ornitiinitranskarbamylaasivajeelle, fenyyliketonurialle (PKU), Crigler-Najjarin oireyhtymälle (bilirubiinin aineenvaihdunnan häiriö) ja jopa kystiselle fibroosille fiercebiotech.com. Kystisessä fibroosissa ideana olisi toimittaa mRNA:ta, joka koodaa toimivaa CFTR-proteiinia potilaan keuhkosoluihin, mahdollisesti inhalaationa annettavien nanohiukkasten avulla – käytännössä korjaten geenivirheen keuhkokudoksessa tilapäisesti. Tämä ohjelma on vielä esikliinisessä vaiheessa, mutta se osoittaa, kuinka laajasti erilaisia sairauksia pyritään hoitamaan. Muut yritykset kehittävät mRNA-hoitoja Fabryn tautiin, Pompen tautiin ja erilaisiin hemofilioihin, usein yhteistyössä suurten lääkeyhtiöiden kanssa.

mRNA:n houkuttelevuus tässä on se, että se kiertää tarpeen luoda täysin uusi proteiinilääke jokaista sairautta varten. Perinteinen entsyymikorvaushoito on kallista ja joskus tehotonta, jos entsyymi ei pääse oikeaan paikkaan (esim. aivoihin). mRNA:n avulla voidaan teoriassa toimittaa geneettiset ohjeet minkä tahansa proteiinin valmistamiseksi ja saada keho tuottamaan sitä oikeissa soluissa. Se on joustava alusta – sama LNP-toimitusjärjestelmä ja tuotantoprosessi voidaan käyttää uudelleen, vaihdetaan vain mRNA-sekvenssi eri kohteisiin. Myös viranomaiset näkevät etuja: moniin harvinaisiin sairauksiin ei ole hyväksyttyjä hoitoja, joten nopeampi tie potilaille olisi merkittävä muutos pmc.ncbi.nlm.nih.gov. On jopa keskustelua siitä, että kaikkia näitä entsyymikorvaus-mRNA:ita hoidettaisiin yhtenä ryhmänä. Vuoden 2024 sääntelykatsauksessa todettiin, että sen sijaan, että jokainen harvinaisen aineenvaihduntasairauden mRNA-hoito arvioitaisiin täysin alusta alkaen, viranomaiset voisivat luoda ”sateenvarjo”-kehyksen yhteisen alustan ansiosta, mikä ”mahdollistaisi näiden hoitojen paljon nopeamman pääsyn tarvitseville potilaille.” pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Toki haasteita on – mRNA:n toimittaminen tehokkaasti tiettyihin elimiin (kuten lihaksiin tai aivoihin) on vaikeampaa kuin maksaan, ja toistuva annostelu voi olla tarpeen, koska mRNA:n vaikutukset ovat väliaikaisia. Silti, jos nämä esteet ylitetään, on helppo kuvitella tulevaisuus, jossa lapsi, joka on syntynyt hengenvaarallisen entsyymivajeen kanssa, voisi saada rutiininomaisia mRNA-injektioita kyseisen entsyymin saamiseksi, mikä parantaisi dramaattisesti tai jopa normalisoisi hänen terveytensä.

3. Rokotteet tartuntatauteihin (muut kuin COVID-19)

Ottaen huomioon niiden näyttävän suorituksen COVID-19:ää vastaan, ei ole yllättävää, että mRNA-rokotteita kehitetään aggressiivisesti myös muita tartuntatauteja vastaan. Influenssa on yksi tärkeimmistä kohteista. Kausittaiset influenssarokotteet, jotka käyttävät inaktivoituja viruksia tai proteiineja, ovat vain kohtalaisen tehokkaita ja ne täytyy uudistaa joka vuosi. mRNA voisi mahdollisesti tuottaa parempia ja nopeammin päivitettäviä influenssarokotteita. Itse asiassa useilla yrityksillä on mRNA-influenssarokotteita pitkälle edenneissä kokeissa. Vuonna 2023–2024 CureVacin ja GSK:n yhteistyöraportti toi rohkaisevia vaiheen 2 tuloksia mRNA-kausi-influenssarokotteesta, osoittaen vahvoja immuunivasteita influenssa A- ja B-kantoja vastaan sekä nuorilla että vanhemmilla aikuisilla curevac.com. Tulokset täyttivät kaikki ennalta määritellyt menestyskriteerit verrattuna tavanomaiseen kananmunapohjaiseen influenssarokotteeseen, ja GSK on siirtänyt ohjelman vaiheen 3 tutkimuksiin vuoden 2024 lopulla curevac.com. Moderna ei ole kaukana perässä – sillä on oma nelivalenttinen mRNA-influenssarokote (mRNA-1010) vaiheen 3 tutkimuksissa, vaikka varhaiset tiedot osoittivat tarpeen säätää annosta optimaalisen influenssa B -suojan saavuttamiseksi. Myös Pfizer/BioNTech ja Sanofi (Translate Bio -yrityskaupan kautta) ovat testanneet mRNA-influenssaehdokkaita. Odotuksena on, että mRNA voisi parantaa tehoa (erityisesti vanhemmilla ihmisillä, joilla nykyiset influenssarokotteet usein epäonnistuvat) ja nopeuttaa huomattavasti rokotekantojen päivityksiä. Tulevaisuudessa valmistajat voisivat päivittää mRNA-influenssarokotteen viikkojen sisällä WHO:n valittua uudet kannat, sen sijaan että luotettaisiin hitaaseen kananmunapohjaiseen tuotantoon biospace.combiospace.com.

Influenssan lisäksi yritykset kehittävät rokotteita taudinaiheuttajia vastaan, jotka ovat vältelleet perinteisiä menetelmiä. HIV on tästä hyvä esimerkki – vuosikymmenten epäonnistuneiden yritysten jälkeen on nyt käynnissä useita mRNA-pohjaisia HIV-rokotetutkimuksia varhaisvaiheissa, mukaan lukien Modernan (kehitetty yhdessä NIH:n kanssa) ja BioNTechin ehdokkaat. mRNA:n kyky esittää uusia antigeenimalleja (kuten muokattuja HIV-proteiineja tai immunogeenejä) voi auttaa indusoimaan niitä vaikeasti saavutettavia neutraloivia vasta-aineita, joita HIV:n torjumiseen tarvitaan. Respiratorinen syncytiaalivirus (RSV), joka voi olla vakava imeväisillä ja iäkkäillä, on toinen kohde: Moderna kehitti mRNA-RSV-rokotteen iäkkäille, joka osoitti noin 84 %:n tehon vaiheen 3 tutkimuksessa contagionlive.com. Toukokuussa 2024 tästä tuli ensimmäinen koskaan hyväksytty mRNA-rokote muuhun tautiin kuin COVID-19:ään, kun FDA hyväksyi Modernan RSV-rokotteen yli 60-vuotiaille contagionlive.com. (Se liittyy GSK:n ja Pfizerin uusiin proteiinipohjaisiin RSV-rokotteisiin, mutta tarjoaa mRNA-vaihtoehdon.) Muita tartuntatautihankkeita ovat sytomegalovirus (CMV) – Modernan mRNA-CMV-rokote on vaiheessa 3, ja sen tavoitteena on suojata synnytysikäisiä naisia ehkäistäkseen synnynnäisiä epämuodostumia vauvoilla. Zika-virus-rokotteet mRNA:lla pääsivät vaiheeseen 1 ennen kuin rahoitus väheni Zika-epidemian laantuessa, mutta alusta on valmiina tarvittaessa. Rabies, Epstein-Barr-virus, herpes simplex ja malaria ovat kaikki tutkimuksen kohteena mRNA-menetelmillä. Itse asiassa BioNTech käynnisti mRNA-malaria-rokotteen tutkimuksen Afrikassa loppuvuodesta 2022, ja kehittää myös mRNA-rokotetta tuberkuloosia vastaan. Myös vähemmän tunnetut kohteet kuten Lymen tauti ja norovirus ovat suunnitteilla. BioNTechin toimitusjohtaja on sanonut uskovansa mRNA-rokotteiden “kasvavan eksponentiaalisesti” tulevina vuosina tartuntatauteihin, vaikka hän varoittaa, että “se tapahtuu hitaasti”, kun jokainen ehdokas osoittaa arvonsa health.mountsinai.org.

Vakuuttava visio on yhdistää useita mRNA-rokotteita yhdeksi pistokseksi – mikä on paljon helpompaa tehdä mRNA:lla kuin perinteisillä menetelmillä. Stéphane Bancel on kuvannut pitkän aikavälin tavoitteeksi vuosittaisen “superrokotteen”, joka voisi sisältää suojan influenssaa, COVID-19:ää, RSV:tä ja muita hengitystieviruksia vastaan yhdessä injektiossa biospace.com. “Tavoitteemme on antaa sinulle useita mRNA:ita yhdellä pistoksella … joka elokuu tai syyskuu,” Bancel sanoi biospace.com. Tällaisia yhdistelmärokotteita testataan jo: Modernalla on meneillään vaiheen 1/2 tutkimus yhdistelmärokotteesta COVID+Flu, ja muut kehittävät COVID+Flu+RSV kolmoisrokotteita. Koska mRNA-rokotteet käyttävät samaa koostumusta ja vain koodaavat eri proteiineja, monipatogeeninen rokote on mahdollinen ilman merkittävää valmistuksen monimutkaistumista (vaikka viranomaislupa vaatisi osoittamaan, että jokainen komponentti on turvallinen ja tehokas yhdistelmänä). Jos tämä onnistuu, se voisi yksinkertaistaa rokotusaikatauluja – yksi syksyn tehosteannos kattaisi tärkeimmät kausiluonteiset virukset, hyödyntäen mRNA:n mukautuvaa alustaa.

4. Autoimmuuni- ja muut terapeuttiset sovellukset

Kiinnostavasti mRNA:ta voitaisiin jopa hyödyntää autoimmuunisairauksien ja muiden ei-tarttuvien sairauksien hoitoon indusoimalla toleranssia tai tuottamalla terapeuttisia proteiineja. Esimerkiksi tutkijat (mukaan lukien tohtori Karikón ryhmä) ovat kokeilleet mRNA-“rokotteita” multippeliskleroosiin (MS) – ei viruksen ehkäisyyn, vaan autoimmuunihyökkäysten estämiseen. MS:n kaltaisessa tautimallissa hiirillä käytettiin mRNA:ta koodaamaan myeliiniproteiinia (ainetta, jota MS:ssä vastaan hyökätään) yhdessä hienovaraisten immuunivasteen säätelysignaalien kanssa, ja se pysäytti immuunijärjestelmän hyökkäykset myeliiniä vastaan statnews.com. Käytännössä mRNA-rokote opetti immuunijärjestelmän sietämään proteiinia, jota se muuten virheellisesti hyökkäisi vastaan. Tämä tutkimus, joka julkaistiin Science-lehdessä vuonna 2021, oli todiste siitä, että mRNA:lla voitaisiin hoitaa autoimmuunisairauksia edistämällä toleranssia immuunivasteen aktivoimisen sijaan. “[mRNA-rokotetta voitaisiin käyttää estämään immuunijärjestelmän hyökkäyksiä… multippeliskleroosissa,” tohtori Karikó selitti, huomauttaen, että ihmisiin siirtyminen vie vuosia, mutta periaate on osoitettu statnews.com. Jos tämä lähestymistapa toimii kliinisesti, se voisi merkitä uuden hoitoparadigman alkua sairauksille kuten tyypin 1 diabetes, nivelreuma tai lupus, joissa autoimmuunivasteen rauhoittaminen on avainasemassa.

Toinen strategia on käyttää mRNA:ta terapeuttisten proteiinien tuottamiseen in vivo. Esimerkiksi sen sijaan, että potilaille annettaisiin laboratoriossa kasvatettuja vasta-aineita tai sytokiineja (jotka voivat olla hyvin kalliita ja vaatia toistuvaa annostelua), annetaan mRNA, joka koodaa kyseistä vasta-ainetta tai sytokiinia, jotta potilaan omat solut erittävät sitä. Joissakin varhaisissa kokeissa on testattu mRNA:n toimittamista syöpävastaista vasta-ainetta varten, mikä saa kehon tuottamaan vasta-ainetta sisäisesti lyhyen aikaa. Tätä voitaisiin mahdollisesti soveltaa sairauksiin kuten syöpä (mRNA, joka koodaa kasvaimia kohdistavia monoklonaalisia vasta-aineita) tai tartuntataudit (mRNA laajasti neutraloiville vasta-aineille HIV:ää tai SARS-CoV-2:ta vastaan, jotta saadaan välitön immuniteetti). Hyötynä olisi eräänlainen “tilauksesta toimiva” biolääkevalmistamo potilaan sisällä: yksi annos mRNA:ta voisi tuottaa suuria määriä terapeuttista proteiinia, joka muuten maksaisi satoja tuhansia euroja, jos se tuotettaisiin bioreaktoreissa.

mRNA:ta tutkitaan myös sydän- ja verisuonitautien sekä uudistavan lääketieteen alueilla. Eräässä merkittävässä tutkimuksessa verisuonikasvutekijää (VEGF) koodaavaa mRNA:ta ruiskutettiin sian sydämeen sydänkohtauksen jälkeen, mikä stimuloikin uusien verisuonten kasvua ja paransi sydämen toimintaa. AstraZeneca ja Moderna ovat tehneet yhteistyötä tällaisissa sydäniskemiahankkeissa. Konseptina on edistää kudosvaurioiden korjaantumista ilmentämällä kasvutekijöitä tilapäisesti vauriokohdassa. Samoin mRNA:ta voitaisiin käyttää koodaamaan proteiineja, jotka stimuloivat kudosten uudistumista haavoissa tai ehkä jopa hermosoluissa neurologisissa vammoissa. Vaikka nämä sovellukset ovat vasta alkuvaiheessa, ne havainnollistavat, kuinka laaja-alaisia mahdollisuuksia mRNA tarjoaa. Kuten tohtori Karikó totesi, mRNA on “voimakas työkalu hoitaa kaikkea viruksista ja taudinaiheuttajista autoimmuunisairauksiin” ja paljon muuta statnews.com. Hänen optimismiaan jakavat monet alalla. “Olen hyvin toiveikas, että yhä useammat tuotteet tulevat markkinoille,” Karikó sanoi viitaten laajenevaan mRNA-hoitojen kehitysputkeen statnews.com.

Viimeisimmät kehitykset ja kliiniset virstanpylväät (vuoteen 2025 mennessä)

mRNA-ala kehittyy huimaa vauhtia. Vain muutamassa vuodessa COVID-rokotteen käyttöönoton jälkeen on saavutettu merkittäviä virstanpylväitä kliinisessä tutkimuksessa ja todellisessa tuotekehityksessä:

  • Nobelin palkinto mRNA:n uranuurtajille (2023): Korostaen mRNA-teknologian merkitystä, vuoden 2023 Nobelin lääketieteen palkinto myönnettiin yhdessä tohtori Katalin Karikólle ja tohtori Drew Weissmanille. Nobel-komitea totesi, että “heidän uraauurtavien löydöstensä ansiosta, jotka ovat perustavanlaatuisesti muuttaneet käsitystämme siitä, miten mRNA on vuorovaikutuksessa immuunijärjestelmämme kanssa,” nämä tutkijat mahdollistivat tehokkaiden mRNA-rokotteiden kehittämisen COVID-19:ää vastaan nobelprize.org. Tämä kunnianosoitus ei ainoastaan sementoi heidän perintöään, vaan viestii myös tiedeyhteisön uskoa siihen, että mRNA on lääketieteen mullistava innovaatio – sellainen, jolla on pitkäaikainen vaikutus paljon pandemian ulkopuolellekin.
  • Ensimmäinen ei-COVID mRNA-rokote hyväksyttiin (2023–24): Modernan RSV-rokote iäkkäille aikuisille (kauppanimi mRNA-1345, eli “mRESVIA”) tuli ensimmäiseksi mRNA-rokotteeksi, joka hyväksyttiin muuhun tautiin kuin COVID-19:ään. Vaiheen 3 tutkimuksessa se osoitti 83,7 %:n tehon RSV:n aiheuttaman alemman hengitystieinfektion ehkäisyssä senioreilla contagionlive.com. FDA hyväksyi tämän rokotteen toukokuussa 2024 yli 60-vuotiaille, mikä merkitsi merkittävää laajennusta mRNA-teknologian todistetulle hyödyllisyydelle contagionlive.com. “FDA:n hyväksyntä toiselle tuotteellemme, mRESVIA:lle, rakentuu mRNA-alustamme vahvuudelle ja monipuolisuudelle,” Modernan toimitusjohtaja totesi ylpeänä ja huomautti, että tämä rokote auttaa suojaamaan iäkkäitä aikuisia merkittävältä hengitystieuhalta contagionlive.com. Tämä hyväksyntä on ennusmerkki monille muille kehitteillä oleville mRNA-rokotteille – käytännössä vahvistaen, että viranomaiset ja valmistajat voivat onnistuneesti tuoda mRNA-tuotteita markkinoille myös COVIDin hätätilanteen ulkopuolella. On myös huomionarvoista, että mRESVIA annostellaan tavallisella ruiskulla ja säilytetään tavallisessa jääkaapissa, mikä kuvastaa parannuksia koostumuksen stabiilisuudessa.
  • Läpimurtoja syöpärokotteissa: Kuten aiemmin käsiteltiin, yksilöllinen melanooman mRNA-rokote (Modernan mRNA-4157 yhdessä Merckin Keytrudan kanssa) saavutti tavoitteensa vaiheen 2 tutkimuksessa reuters.com. Nämä tulokset, jotka raportoitiin ensimmäisen kerran loppuvuodesta 2022 ja päivitettiin vuonna 2023, saivat FDA:n myöntämään Breakthrough Therapy -statuksen, mikä nopeuttaa kehitystä. Laaja vaiheen 3 tutkimus melanoomassa alkoi vuonna 2023 reuters.com, ja jos tulokset ovat myönteisiä, tästä voi tulla ensimmäinen hyväksytty mRNA-syöpähoito, mahdollisesti vuosina 2026–2027. BioNTech puolestaan raportoi rohkaisevia varhaisia tuloksia omasta melanoomarokotteestaan (nimeltään autogene cevumeran), ja vaiheen 2 tutkimus haimasyövässä (yksilöllisellä rokote-lähestymistavalla) osoitti joillakin potilailla eloonjäämisen pidentymistä aimatmelanoma.org. Vaikka yhtään syövän mRNA-rokotetta ei ole vielä hyväksytty, 2025 saattaa hyvinkin nähdä ensimmäisten viranomaislupahakemusten jättämisen, jos vaiheen 3 tulokset ovat vakuuttavia. Laajempi syöpärokotekenttä on äkillisesti elpynyt, ja mRNA on eturintamassa.
  • Harvinaissairauksien hoitojen edistyminen: Useita ensimmäisiä ihmisillä tehtäviä kokeita on käynnissä mRNA-hoidoilla harvinaisissa geneettisissä sairauksissa. Aiemmin mainitun Modernan MMA-ohjelman lisäksi tuloksia odotetaan propionihappoemian ja Fabryn taudin kokeista seuraavan 1–2 vuoden aikana. Huomionarvoista on, että Yhdysvaltain FDA:n uusi START-pilottiohjelma, jonka tarkoituksena on nopeuttaa harvinaissairauksien lääkekehitystä, sisälsi mRNA-hoidon (Modernan MMA-lääke) yhtenä ensimmäisistä valinnoistaan fiercebiotech.com. Tämä osoittaa, että viranomaiset tukevat aktiivisesti mRNA-ratkaisuja korkean hoitotarpeen alueilla. Tulevat vuodet näyttävät, voiko toistuva mRNA-annostelu olla turvallista ja tehokasta potilailla (koska kroonisen sairauden hoito voi vaatia säännöllisiä pistoksia, toisin kuin kertaluonteinen rokote). Alkuvaiheen turvallisuustiedot ovat olleet rohkaisevia, eikä odottamattomia haittavaikutuksia ole toistaiseksi havaittu, mutta laajempia tutkimuksia tarvitaan.
  • mRNA-rokoteputken laajennukset: Vuoteen 2025 mennessä mRNA-rokotekokeiden määrä on räjähtänyt. Esimerkiksi kausi-influenssan mRNA-rokotteet ovat edenneet vaiheeseen 3 (CureVacin/GSK:n ehdokas eteni positiivisten vaiheen 2 tulosten jälkeen, joissa kaikki päätetavoitteet saavutettiin curevac.com). Myös Modernan influenssaohjelma on vaiheessa 3, ja Pfizer/BioNTechilla on käynnissä vaiheen 2 koe. Pankoronavirusrokotteet (joilla pyritään kattamaan useita variantteja tai jopa useita koronaviruksia) ovat kehitteillä, hyödyntäen mRNA:n kykyä sisältää useita antigeenikohteita. Yhdistelmärokotteet ovat kuuma alue: Moderna testaa yhdistettyä COVID+influenssarokotetta sekä kolmen viruksen yhdistelmää (COVID, influenssa, RSV) vaiheessa 1. Jos nämä osoittautuvat menestyksekkäiksi, moniarvoisten mRNA-rokotteiden helppous voi mullistaa rokotusten antotavat. Lisäksi vuoden 2022 mpox- (apinarokko) epidemian jälkeen BioNTech aloitti yhteistyön Coalition for Epidemic Preparedness Innovationsin (CEPI) kanssa mRNA-mpox-rokoteehdokkaan kehittämiseksi investors.biontech.de, joka on edennyt nopeasti prekliinisiin tutkimuksiin. Samaan aikaan pienemmät bioteknologiayritykset tutkivat uusia mRNA:n toimitusjärjestelmiä, kuten itsevoimistuvaa mRNA:ta (saRNA) ja rengas-RNA:ta, jotka voivat edelleen parantaa rokotteen tehoa ja kestoa – osa näistä on siirtymässä kliinisiin kokeisiin seuraavan sukupolven alustoina.
  • Globaalit kokeet ja tuotanto: mRNA-rokotekokeet ovat nyt globaaleja, ja tutkimuksia tehdään Yhdysvaltojen/Euroopan lisäksi Afrikassa, Aasiassa ja Etelä-Amerikassa. Esimerkiksi BioNTechin malaria-rokotekoe, joka käynnistyi Afrikassa vuonna 2022, on käynnissä, ja vuonna 2023 BioNTech aloitti myös tuberkuloosin mRNA-rokotteen kokeen. Myös Kiina on tullut mukaan mRNA-kilpajuoksuun – kiinalaiset yritykset ovat tuottaneet omia mRNA COVID-19 -rokotteitaan (kuten Walvaxin ARCoV, joka hyväksyttiin Kiinassa vuonna 2022) ja kehittävät mRNA-rokotteita esimerkiksi COVID-varianteille ja vyöruusulle. Tämä kansainvälistyminen tarkoittaa, että mRNA-tuotteiden dataa ja mahdollisia hyväksyntöjä tulee monista maista, ei vain länsimaisesta lääketeollisuudesta.
  • Valmistuksen laajentaminen: Tuotannon saralla yritykset ovat kasvattaneet mRNA-valmistuskapasiteettiaan valtavasti vuoden 2020 jälkeen. Moderna rakensi uusia tuotantolaitoksia ja solmi kumppanuuksia kapasiteetin luomiseksi useille mantereille. Pfizer/BioNTech laajensi tuotantoa Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa. BioNTech toi myös käyttöön uudenlaisen “BioNTainer”-moduulitehtaan – mRNA-tuotantoyksiköiksi muunnetut rahtikontit – joita otetaan käyttöön Afrikassa paikallisen rokotetuotannon turvaamiseksi (ensimmäinen toimitettiin Ruandaan kesällä 2023). Näillä toimilla pyritään hajauttamaan rokotevalmistusta ja varmistamaan nopeammat reagoinnit taudinpurkauksiin missä päin maailmaa tahansa. Vuoteen 2025 mennessä mRNA-rokotteiden tuotantokustannukset ovat laskeneet ja tuotot parantuneet, kiitos COVID-pandemian aikaisen massiivisen laajennuksen aikana tehtyjen prosessiparannusten. Tämä lupaa hyvää tulevien mRNA-tuotteiden taloudelliselle kannattavuudelle.

Yhteenvetona, vuonna 2025 mRNA-teknologia on siirtynyt kokeellisesta vakiintuneeksi. Meillä on useita myöhäisvaiheen rokotekokeita, vähintään yksi muu kuin COVID-rokote hyväksytty, useita terapeuttisia ehdokkaita ihmiskokeissa ja jopa valtavirran tunnustus Nobel-palkinnon kautta. Jokainen onnistuminen lisää luottamusta ja tietämystä, luoden positiivisen kierteen, joka houkuttelee lisää investointeja ja tutkimusosaamista alalle. Silti todellisessa käytössä COVIDin ulkopuolella on vielä paljon opittavaa, mikä johdattaa meidät seuraaviin kysymyksiin: miten yritykset navigoivat kaupallisessa kentässä, miten viranomaiset sopeutuvat ja miten yleisö suhtautuu tähän uuteen teknologiaan.

Kaupalliset ja farmaseuttiset kehitykset

mRNA:n nopea nousu on ravistellut lääketeollisuutta. Muutama vuosi sitten mRNA-biotech-yrityksiä pidettiin spekulatiivisina hankkeina; nykyään Moderna ja BioNTech ovat tunnettuja nimiä ja merkittäviä alan toimijoita, ja jopa pitkään toimineet lääkejätit kiirehtivät rakentamaan mRNA-osaamistaan. Tässä joitakin keskeisiä kaupallisia trendejä:

  • Markkinajohtajat ja uudet tulokkaat: Moderna, BioNTech ja CureVac muodostavat mRNA-asiantuntijoiden varhaisen kolmikon. Modernan COVID-rokote (Spikevax) toi yhtiölle kymmeniä miljardeja dollareita, tarjoten sotakassan investointeihin T&K:hon ja infrastruktuuriin. Yhtiöllä on kehitteillä kymmeniä mRNA-ehdokkaita sekä rokotteissa että terapioissa, mikä käytännössä asemoikin sen “COVID-yhtiön” sijaan alustalääkkeitä kehittäväksi yhtiöksi. Myös BioNTech, joka on saanut runsaasti tuloja COVID-rokotteesta, on panostanut entistä enemmän onkologiaan – se osti tekoäly-startupin InstaDeepin auttamaan yksilöllisten syöpärokotteiden suunnittelussa statnews.com ja laajentaa tuotekehitystään myös infektiosairauksiin (esim. vyöruusurokote yhteistyössä Pfizerin kanssa sekä malariaohjelma). CureVac koki takaiskun ensimmäisen sukupolven COVID-rokotteensa kanssa vuonna 2021 (teho oli pettymys), mutta on noussut takaisin toisen sukupolven mRNA-alustallaan, joka on kehitetty yhdessä GSK:n kanssa. Tämä parannettu suunnittelu (mukaan lukien muokatut nukleosidit) on tuottanut paljon parempia tuloksia, kuten aiemmin mainitut positiiviset influenssarokotetulokset, ja toisen sukupolven COVID-rokote on nyt vaiheessa 2 curevac.com. Itse asiassa GSK oli niin luottavainen, että se vuonna 2024 uudelleenjärjesti kumppanuuden ottaakseen täyden hallinnan influenssan mRNA-rokoteohjelmasta, maksaen CureVacille merkittäviä virstanpylväsmaksuja curevac.com. CureVacin uudistuminen osoittaa, miten kilpailu ajaa nopeaa innovaatiota mRNA-alustoilla – jokainen yhtiö pyrkii optimoimaan mRNA-sekvenssin, LNP-toimituksen ja valmistusprosessin saadakseen etua tehossa tai stabiilisuudessa.

Näiden lisäksi käytännössä jokainen suuri lääkeyhtiö on tullut mukaan mRNA-alueelle joko kumppanuuksien tai yritysostojen kautta. Pfizer teki tunnetusti yhteistyötä BioNTechin kanssa COVID-rokotteen kehittämisessä ja on laajentanut tätä liittoumaa muihin rokotteisiin (esim. mRNA-pohjaisen vyöruusurokotteen kehitys alkoi vuonna 2022). Sanofi osti Translate Bion vuonna 2021 3,2 miljardilla dollarilla saadakseen mRNA-alustan; vaikka Sanofin varhainen mRNA-influenssarokotetutkimus ei vakuuttanut, heillä on käynnissä hankkeita influenssan ja muiden rokotteiden parissa. AstraZeneca on tehnyt yhteistyötä Modernan kanssa sydäniskemian mRNA-hoitojen kehittämisessä. GSK teki yhteistyötä CureVacin kanssa ja on myös investoinut omiin mRNA-tutkimuskeskuksiinsa. Pienemmät bioteknologiayritykset kuten Arcturus, Gritstone, Translate Bio (nyt osa Sanofia), eTheRNA, jne. kehittävät erilaisia mRNA-muunnelmia (kuten itseään monistavaa mRNA:ta tai uusia kuljetusratkaisuja, kuten LNP-vaihtoehtoja). Tämä kukoistava ekosysteemi tarkoittaa, että useita mRNA-rokotteita ja -lääkkeitä voi tulla markkinoille eri lähteistä seuraavien vuosien aikana, mikä lisää kilpailua. Esimerkiksi 2020-luvun lopulla saatamme nähdä kaksi tai kolme erilaista mRNA-influenssarokotetta markkinoilla, tai useita mRNA-syöpärokotteita eri kasvaintyypeille. Valmistajat tutkivat myös kustannusten alentamista (käyttämällä halvempia raaka-aineita, suurempia bioreaktoreita in vitro -transkriptioprosessissa jne.) tehdäkseen mRNA-tuotteista edullisempia laajassa mittakaavassa. Tällä hetkellä mRNA-rokotteet eivät ole halpoja – Yhdysvaltain hallitus maksoi aluksi noin 15–20 dollaria COVID-rokoteannosta kohden suurissa erissä; kaupalliset hinnat ovat sittemmin nousseet yli 100 dollariin annokselta yksityisillä markkinoilla. Mutta kun toimijoita tulee lisää ja prosessit paranevat, hinnat saattavat laskea, erityisesti rutiinirokotteiden osalta.

  • Immateriaalioikeudet ja patenttikiistat: Kun pelissä on suuria summia, mRNA-alueella on syntynyt patenttikiistoja. Modernalla, BioNTechillä, CureVacilla ja muilla toimijoilla on päällekkäisiä patentteja mRNA:n muokkauksen ja kuljetuksen eri osa-alueilla. Merkittävää on, että vuonna 2022 Moderna haastoi oikeuteen Pfizerin ja BioNTechin väittäen, että Pfizerin/BioNTechin COVID-19-rokote loukkasi Modernan patentoitua mRNA-teknologiaa pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Tämä käynnisti sarjan oikeusjuttuja useissa maissa. Esimerkiksi Isossa-Britanniassa High Court päätti vuonna 2023, että yksi Modernan patenteista (liittyen tiettyyn mRNA:n kemialliseen muokkaukseen) oli pätevä ja oli Pfizerin/BioNTechin rokotteen loukkaama – päätös, joka vahvistettiin valituksessa vuonna 2025, mikä tarkoittaa, että Modernalla on oikeus vahingonkorvauksiin maaliskuun 2022 jälkeisistä myynneistä reuters.com. Yhdysvalloissa patenttivirasto kuitenkin alustavassa tarkastelussa mitätöi joitakin Modernan patentteja (voitto Pfizerille) reuters.com. Nämä ristiriitaiset tulokset osoittavat IP-ympäristön monimutkaisuuden. Samaan aikaan CureVac on haastanut BioNTechin oikeuteen Saksassa väittäen, että BioNTechin COVID-rokote käytti joitakin CureVacin aiemmista innovaatioista. Tässä tapauksessa Moderna (tukien BioNTechia) voitti yhdessä saksalaisessa tuomioistuimessa maaliskuussa 2023 reuters.com, mutta asia on valituksessa. Kaikki nämä tapaukset todennäköisesti jatkuvat vuosia, mutta ne herättävät tärkeitä kysymyksiä: kuka itse asiassa “omistaa” ne keskeiset innovaatiot, jotka mahdollistivat mRNA-rokotteet, ja miten rojaltit tai lisensointi hoidetaan jatkossa? Pandemian aikana Moderna lupasi olla panematta täytäntöön tiettyjä COVIDiin liittyviä patentteja laajan saatavuuden mahdollistamiseksi who.int, mutta akuutin vaiheen mentyä yhtiö ryhtyi suojaamaan immateriaalioikeuksiaan voimakkaasti. Kuluttajien ja potilaiden huolena on, että pitkittyneet patenttikiistat tai yksinoikeudet voivat rajoittaa kilpailua tai pitää hinnat korkeina. Toisaalta IP:n selkeys on tarpeen, jotta yritykset jatkavat investointeja tutkimukseen ja tuotekehitykseen. Saatamme lopulta nähdä ristiinlisensointisopimuksia tai sovintoja, jotta useat toimijat voivat käyttää kriittisiä teknologioita, kuten modifioidut nukleosidit (juuri se innovaatio, jonka Karikó ja Weissman kehittivät) ilman jatkuvaa oikeudenkäyntiä.
  • Valmistus- ja toimitusaloitteet: mRNA:n kaupallista laajentumista leimaavat myös pyrkimykset rakentaa tuotantokapasiteettia ja toimitusketjuja. Moderna on ilmoittanut suunnitelmista rakentaa mRNA-tehtaita useisiin maihin (mukaan lukien suuri laitos Kanadaan ja yksi Australiaan) tukeakseen alueellisia rokotetarpeita ja ollakseen valmiina tuleviin pandemioihin. BioNTechin lähestymistapa, kuten mainittiin, sisältää modulaariset konttitehtaat, jotka sijoitetaan Afrikkaan – luova ratkaisu tuoda valmistusosaamista alueille, jotka perinteisesti ovat riippuvaisia tuonnista. Tämä liittyy laajempaan liikkeeseen kohti rokoteomavaraisuutta matalan ja keskitulotason maissa. Kesäkuussa 2021 Maailman terveysjärjestö perusti mRNA-teknologian siirtokeskuksen Etelä-Afrikkaan opettamaan paikallisille tutkijoille ja yrityksille, kuinka mRNA-rokotteita valmistetaan ja edistämään alueellista tuotantoa who.int. Tätä keskusta, jota johtaa konsortio (Afrigen, Biovac ja muut), onnistui tuottamaan laboratoriomittakaavan erän mRNA COVID-19 -rokotetta kopioimalla julkisesti saatavilla olevaa tietoa Modernan rokotteesta (koska Moderna ei valvonut patenttejaan pandemian aikana) who.int. Tavoitteena on laajentaa tätä ja siirtää teknologia valmistajille maihin kuten Brasilia, Argentiina, Intia ja muihin who.int. Vuodesta 2025 alkaen vähintään 15 maata on valittu ”puoliksi”, jotka saavat koulutuksen ja teknologian keskukselta thinkglobalhealth.org. Tämä on ennennäkemätön monenvälinen ponnistus huipputeknologian rokoteteknologian demokratisoimiseksi, jonka taustalla ovat COVIDin aikana havaitut epätasa-arvot (kun rikkaat maat hamstrasivat annoksia ja köyhemmät maat jäivät odottamaan tai ilman) who.int. Kaupallisesta näkökulmasta tämä tarkoittaa, että mRNA-kenttä voi tulevaisuudessa sisältää alueellisia tuottajia, jotka valmistavat rokotteita omille markkinoilleen, eivät vain muutamia suuria länsimaisia yrityksiä – muutos, joka voi parantaa maailmanlaajuista terveysvarautumista, mutta tuo mukanaan myös uusia mahdollisia kilpailijoita.
  • Julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuudet: Myös COVIDin jälkeinen aika on tuonut mukanaan lukuisia kumppanuuksia mRNA-tuotteiden kehittämiseksi edelleen. Hallitukset ja organisaatiot, kuten CEPI, rahoittavat ”prototyyppipatogeenien” rokoteohjelmia, joissa kehitetään ja varastoidaan mRNA-rokotteita erilaisia uusia viruksia (esim. Nipah, Lassa-kuume, toinen SARS-tyyppinen koronavirus) vastaan, jotta mahdollisen epidemian sattuessa rokote olisi valmiina tai voitaisiin nopeasti mukauttaa. Tätä kutsutaan usein nimellä ”100 päivän missio” (tavoitteena saada rokote 100 päivän kuluessa patogeenin tunnistamisesta), ja se perustuu nimenomaan mRNA-teknologian nopeuteen pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Modernalla ja muilla on aktiivisia sopimuksia esimerkiksi Yhdysvaltain BARDA-viraston kanssa näiden prototyyppien kehittämiseksi. Samaan aikaan hyväntekeväisyysjärjestöt ja akateemiset yhteistyöt tutkivat mRNA:n ei-kaupallisia käyttötapoja, kuten edullista mRNA-tuberkuloosirokotetta, jota kehitetään Baylor College of Medicine -yliopistossa, tai uusia mRNA-formulaatioita, jotka eivät vaadi kylmäketjua ja soveltuvat siten syrjäseuduille. Kaiken kaikkiaan mRNA:n kaupallinen kenttä on dynaaminen ja nopeasti kehittyvä, jolle on ominaista kilpailu, yhteistyö ja konsolidaatio yhtä lailla.

Sääntelyyn liittyvät näkökohdat ja haasteet

mRNA-terapioiden esiinmarssi on saanut sääntelyviranomaiset mukautumaan ja innovoimaan reaaliajassa. Pandemian aikana viranomaiset, kuten Yhdysvaltain FDA ja Euroopan lääkevirasto (EMA), rikkoivat rajoja käsittelemällä mRNA-rokotteiden tietoja ennennäkemättömällä nopeudella ja sallimalla jopa alustapohjaisia muutoksia (esimerkiksi hyväksymällä päivitetyt COVID-tehosterokotteet, jotka kohdistuvat uusiin variantteihin, vain rajallisen lisätestauksen perusteella, samoin kuin influenssarokotteiden kanta­päivitykset). Nyt sääntelijät joutuvat pohtimaan: miten mRNA-tuotteita tulisi säädellä jatkossa, erityisesti muissa kuin pandemia­käytöissä?

Yksi keskeinen huomioitava seikka on, että mRNA-lääkkeet ovat alustateknologiaa. Ydinkomponentit – mRNA-runkomolekyyli ja lipidinanohiukkaset – voivat olla hyvin samanlaisia eri tuotteissa, oli kyseessä sitten influenssarokote tai maksasairauden hoito. Tämä avaa oven yksinkertaistetuille sääntelyreiteille. Vuoden 2024 katsaus lehdessä Vaccines esitti, että suuri osa COVID-19 mRNA -rokotteiden valmistus- ja turvallisuustiedoista voitaisiin hyödyntää muiden mRNA-tuotteiden nopeuttamiseksi pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Kirjoittajat huomauttivat, että miljardit annokset ovat antaneet viranomaisille runsaasti tietoa siitä, miten arviointia ja hyväksyntää voidaan turvallisesti nopeuttaa käyttämällä “alustalähestymistapaa”. Sen sijaan, että jokaista uutta mRNA-rokotetta arvioitaisiin täysin uutena tuotteena, viranomaiset voisivat käsitellä niitä eräänlaisina variaatioina – vaaditaan toki näyttöä uuden tuotteen tehosta, mutta ei enää arvioida alustan tunnettuja ominaisuuksia (kuten LNP-kuljetusjärjestelmän perusturvallisuutta, joka on hyvin kuvattu). FDA on jo osoittanut jonkinlaista valmiutta tähän; esimerkiksi se ei vaatinut laajoja tehotutkimuksia vuoden 2022 ja 2023 päivitettyjen COVID mRNA -tehosterokotteiden osalta, koska ne olivat vain sekvenssimuokattuja versioita alkuperäisestä rokotteesta. Vastaavasti, jos esimerkiksi lintuinfluenssaa vastaan kehitetään mRNA-rokote, jossa käytetään samaa runkoa kuin hyväksi todetussa ihmisen influenssarokotteessa, ehkä pienempi immunogeenisuustutkimus voisi riittää hyväksyntään suuren vaiheen 3 tutkimuksen sijaan.

Tästä huolimatta viranomaisten on edelleen varmistettava turvallisuus ja laatu tiukasti. mRNA-tuotteisiin liittyy ainutlaatuisia riskejä, joita on hallittava: mRNA:n puhtaus (varmistetaan, ettei mukana ole haitallisia epäpuhtauksia, kuten kaksijuosteista RNA:ta, joka voi laukaista liiallisen tulehduksen), LNP-formulaation yhdenmukaisuus (pienetkin muutokset voivat vaikuttaa kuljetukseen ja reaktogeenisuuteen) sekä mahdollisuus harvinaisiin sivuvaikutuksiin, jotka voivat ilmetä vasta laajassa käytössä. Esimerkiksi opimme, että mRNA COVID -rokotteilla on harvinainen sivuvaikutus, myokardiitti (sydänlihastulehdus), erityisesti nuorilla miehillä. Vaikka tapaukset ovat enimmäkseen lieviä ja paranevat itsestään, tämä korostaa, että uusia sivuvaikutuksia voi ilmetä ja niitä on seurattava. mRNA-hoidoissa, joita voidaan antaa toistuvasti tai suuremmilla annoksilla kuin rokotteita, turvallisuuden seuranta on vieläkin tärkeämpää. Viranomaiset todennäköisesti vaativat vankkaa pitkäaikaisseurantaa kroonisten hoitojen yhteydessä mahdollisten ongelmien, kuten LNP:hen liittyvien immuunireaktioiden tai autoimmuniteetin, varalta. Tähän mennessä mRNA-rokotteiden turvallisuusprofiili miljardeilla ihmisillä on ollut hyvin rauhoittava – lyhytaikaisten reaktioiden (kuume, väsymys) ja erittäin harvinaisen myokardiitin lisäksi merkittäviä pitkäaikaisongelmia ei ole ilmennyt contagionlive.com. Lisäksi mRNA:lla on keskeinen turvallisuusetu DNA-pohjaisiin geeniterapioihin verrattuna: se ei integroidu genomiin eikä pysyvästi muuta soluja, mikä tarkoittaa, että se ei voi aiheuttaa insertiomutaatioita pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Kun mRNA on poistunut elimistöstä, vaikutus lakkaa, mikä teoriassa vähentää pitkäaikaisten haittatapahtumien riskiä. Viranomaiset ovat nimenomaisesti huomioineet tämän vertaillessaan eri lähestymistapoja; esimerkiksi joillakin harvinaissairauksia sairastavilla potilailla voi olla vaihtoehtona mRNA-hoito pysyvän geenieditoinnin sijaan – mRNA-vaihtoehtoa voidaan tietyissä tapauksissa pitää matalariskisempänä pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

Sääntelyn yhdenmukaistaminen on toinen haaste. Eri alueet voivat luokitella mRNA-tuotteet eri tavoin – biologisina tuotteina, geeniterapiana tai uutena kategoriana. Rokotteiden kohdalla useimmat ovat yhtä mieltä siitä, että ne ovat biologisia/rokotteita. Mutta entä mRNA-terapia sydänsairauteen? Yhdysvalloissa se olisi silti biologinen valmiste, jota säätelee CBER (Center for Biologics Evaluation and Research), joka valvoo geeniterapioita ja rokotteita. Euroopassa mRNA nähdään samoin “edistyneenä terapiavalmisteena (ATMP)”, jos se on terapeuttinen. Saattaa olla tarvetta erityisille ohjeasiakirjoille: itse asiassa EMA julkaisi luonnosohjeen vuonna 2022 mRNA-rokotteiden laatuvaatimuksista, ja lisäohjeita keskustellaan mRNA-syöpärokotteille ja yksilöllisille tuotteille. Erityisen uusi sääntelypulma on yksilölliset mRNA-syöpärokotteet – joissa jokaisen potilaan annos on hieman erilainen (räätälöity heidän kasvaimen mutaatioihin). Tämä rikkoo perinteisen lääkehyväksynnän mallin, jossa oletetaan, että jokainen tuote-erä on identtinen. Viranomaiset ovat ilmaisseet olevansa joustavia ja käyttävänsä “master protocol” -lähestymistapaa, jossa arvioidaan koko prosessia ja laadunvalvontaa yksittäisten erien sijaan. Esimerkiksi FDA hyväksyi muokattavan neoantigeeni-mRNA-rokotetutkimuksen (Modernan) idean keskittymällä valmistuksen johdonmukaisuuteen ja vaatimalla tietyn määrän edustavia analyysejä sen sijaan, että Moderna joutuisi tekemään uuden IND-hakemuksen jokaisesta potilaskohtaisesta rokotteesta. Tämä on kartoittamatonta aluetta, mutta luo ennakkotapauksia myös muille yksilöllisille hoidoille (kuten soluterapiat) pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

Toinen huomioitava asia on hyväksynnän nopeus ja hätäkäyttö. Maailma näki, että kriisitilanteessa mRNA-rokotteet voitiin kehittää ja hyväksyä erittäin nopeasti (COVIDin kohdalla 11 kuukaudessa). Viranomaiset suunnittelevat nyt, miten tämä voidaan toistaa tulevissa pandemioissa tai epidemioissa. Kansainväliset hankkeet, kuten WHO:n “regulatory sandbox” pandemiarokotteille ja FDA:n pandemiavalmistautumissuunnitelma, sisältävät vahvasti mRNA-teknologian. Keskustellaan alustapohjien ennakko-hyväksynnästä, jotka voidaan ottaa käyttöön tarvittaessa. Esimerkiksi FDA:lla voisi olla pysyvä järjestely, että jos uusi virus ilmaantuu, sitä vastaan suunnattu mRNA-rokote voisi siirtyä vaiheeseen 1 muutamassa viikossa ja mahdollisesti tulla saataville hätäkäyttöön alustavien turvallisuus-/immunogeenisuustietojen perusteella, ilman että odotetaan täydellisiä tehotuloksia. Tämä on osin spekulatiivista, mutta COVID-kokemus on tehnyt viranomaisista ja hallituksista valmiimpia ottamaan harkittuja riskejä alustateknologioiden kanssa ihmishenkien pelastamiseksi pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

Lopuksi sääntelyviranomaisten on käsiteltävä julkista mielipidettä ja viestintää hyväksyessään mRNA-tuotteita. Koska mRNA:han liittyy väärää tietoa (kuten alla käsitellään), viranomaisilla on erityinen velvollisuus viestiä selkeästi, miksi mRNA-rokote tai -hoito on hyväksytty, miten sitä on testattu ja miten turvallisuutta seurataan. Läpinäkyvyys on avainasemassa – esimerkiksi julkaisemalla koetulokset ja haittatapahtumatiedot viipymättä luottamuksen rakentamiseksi. Hyvä uutinen on, että suuret sääntelyelimet tuntevat mRNA:n nyt paremmin kuin ennen vuotta 2020, ja kasvava yksimielisyys on, että se voi olla luotettava, vakiintunut menetelmä. Seuraavat vuodet hyväksyntöjä (RSV-rokote, mahdollisesti influenssa, mahdollisesti syöpärokote tai harvinaisen sairauden hoito) vahvistavat sääntelyhistoriaa entisestään. Jokainen onnistuminen helpottaa seuraavaa tarkastelua, kun viranomaiset kerryttävät institutionaalista tietoa mRNA:sta. Globaali yhteistyö viranomaisten kesken on myös hyödyllistä – mRNA-tuotteiden turvallisuutta ja tehoa koskevien tietojen jakaminen voi estää päällekkäistä työtä.

Yhteenvetona voidaan todeta, että vaikka mRNA:n sääntely-ympäristö on yhä kehittyvä, se kypsyy nopeasti. Viranomaiset pyrkivät varmistamaan, että mRNA:n “alustamainen” luonne tunnistetaan, jotta turvalliset tuotteet pääsevät potilaiden saataville nopeammin ilman tarpeettomia esteitä pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Samalla he pysyvät valppaina uusien piirteiden (kuten yksilöllisten erien tai pitkäaikaishoidon) suhteen. Oikean tasapainon löytäminen – innovaation mahdollistaminen ja turvallisuuden suojeleminen – on tavoite. Jos tässä onnistutaan, voimme nähdä myönteisen kierteen, jossa vankka mutta ketterä sääntely nopeuttaa mRNA-lääkkeiden saatavuutta niitä tarvitseville, oli kyseessä sitten seuraava pandemia tai harvinainen sairaus, johon ei ole nykyistä hoitoa.

Julkinen mielipide ja eettiset näkökohdat

mRNA-teknologian tulo on herättänyt paitsi tieteellisiä ja sääntelyyn liittyviä kysymyksiä, myös yhteiskunnallisia ja eettisiä pohdintoja. Yleisön suhtautuminen mRNA-pohjaisiin lääkkeisiin vaihtelee innostuneesta optimismista voimakkaaseen skeptisyyteen. Näiden näkemysten ymmärtäminen ja niihin vastaaminen on ratkaisevan tärkeää teknologian tulevaisuuden käyttöönotolle.

Julkinen käsitys ja väärä informaatio: Yleisesti ottaen monet ihmiset pitävät COVID-19 mRNA -rokotteita tieteen voittona – näiden rokotteiden katsotaan pelastaneen miljoonia ihmishenkiä ja auttaneen pandemian hallinnassa nobelprize.org. Se, että mRNA-rokotteet voitiin kehittää niin nopeasti ja että ne toimivat niin hyvin, oli hämmästyttävää, ja tämän seurauksena teknologiaan kohdistuu merkittävää julkista kiitollisuutta ja luottamusta. Toisaalta ennennäkemätön nopeus ja uutuus synnyttivät myös hämmennystä ja väärää tietoa. Vääriä väitteitä mRNA:sta levisi laajasti sosiaalisessa mediassa pandemian aikana – esimerkiksi myytti, jonka mukaan mRNA-rokotteet voisivat ”muuttaa DNA:ta”. Tämä on biologisesti mahdotonta (mRNA ei koskaan mene tumaan eikä ole vuorovaikutuksessa DNA:n kanssa), mutta kyselyt osoittavat, että huolestuttavan moni uskoi tähän väärään tietoon misinforeview.hks.harvard.edu. Sosiaalisen median keskusteluja koskeva tutkimus havaitsi, että negatiiviset tunteet ja skeptisyys mRNA-rokotteita kohtaan hallitsivat monia keskusteluja, osittain salaliittoteorioiden ja COVID-toimien politisoitumisen vuoksi id-ea.org. Vielä vuonna 2023 Annenberg Public Policy Centerin kyselyssä havaittiin, että usko tiettyihin rokotteisiin liittyviin vääriin tietoihin oli kasvanut ja yleinen luottamus rokotteisiin oli laskenut aiempiin vuosiin verrattuna annenbergpublicpolicycenter.org.

Tämä ilmapiiri asettaa haasteen: kuinka parantaa mRNA:n julkista ymmärrystä, jotta pelko ja huhut eivät peittäisi sen todellisia hyötyjä alleen. Asiantuntijat korostavat koulutuksen ja läpinäkyvyyden merkitystä. ”Skeptisyyteen voidaan vastata vain läpinäkyvällä viestinnällä, tietojen avoimella jakamisella ja asianmukaisella koulutuksella,” neuvoo tohtori Türeci BioNTechiltä health.mountsinai.org. Käytännössä tämä tarkoittaa, että terveysviranomaisten ja tutkijoiden tulee selittää selkeästi, miten mRNA toimii (ja miten se ei pysyvästi muuta mitään kehossasi), jakaa tutkimustietoja avoimesti ja myöntää epävarmuudet rehellisesti. Se tarkoittaa myös aktiivista myyttien oikaisemista – esimerkiksi toistuvaa selvennystä siitä, että mRNA-rokotteet hajoavat nopeasti eivätkä jää elimistöön, tai että COVID-rokotteen tuottama piikkiproteiini ei ole haitallinen samalla tavalla kuin itse virus. COVIDin aikana organisaatiot kuten CDC joutuivat julkaisemaan usein kysyttyjä kysymyksiä -dokumentteja, joissa DNA:n muuttumiseen liittyvät pelot kumottiin suoraan misinforeview.hks.harvard.edu, ja sosiaalisen median yrityksiä kehotettiin puuttumaan räikeään väärään tietoon. Työ jatkuu yhä. On tärkeää huomata, että kun uusia mRNA-rokotteita tai -hoitoja otetaan käyttöön muihin sairauksiin, samanlaista väärää tietoa voi nousta esiin (“muuttaako tämä syövän mRNA geenini?” jne.), joten ennakoivaa kansalaisten koulutusta tarvitaan jokaisessa yhteydessä.

Toinen näkökulma mielikuviin on luottamus kehitysprosessiin. Osa kansasta on huolissaan siitä, että koska COVID-rokotteet kehitettiin niin nopeasti, vaiheita olisi voitu ohittaa tai pitkäaikaisvaikutukset olisivat tuntemattomia. Vaikka nämä rokotteet kävivät läpi täydet vaiheen 3 tutkimukset ja niitä on nyt annettu yli kolmen vuoden ajan miljardeille ihmisille vahvalla turvallisuusprofiililla, huoli on ymmärrettävä. Luottamuksen säilyttämiseksi yritysten ja viranomaisten on jatkossakin osoitettava, että turvallisuuden seuranta on tiukkaa. Esimerkiksi harvinaisen sydänlihastulehduksen nopea tunnistaminen nuorilla miehillä ja tutkimukset, jotka osoittavat sen olevan yleensä lievä eikä aiheuta pitkäaikaisia ongelmia, ovat olleet tärkeitä viestittää. Jatkossa, jos mRNA-hoitoa käytetään pitkäaikaisesti, valmistajat todennäköisesti ottavat käyttöön lisäseurantaa (esim. rekisterit, joissa seurataan tuloksia vuosien ajan) rauhoittaakseen potilaita ja lääkäreitä. Läpinäkyvyys esimerkiksi haittavaikutusten esiintyvyydestä, vaikka ne olisivat harvinaisia, rakentaa uskottavuutta – se osoittaa, ettei mitään salata.

Rohkaisevaa on, että kun yhä useampi tutustuu mRNA:han omakohtaisesti (sai rokotteen tai tuntee jonkun, joka sai), suhtautuminen muuttuu myönteisemmäksi. Vuoteen 2025 mennessä suuri osa väestöstä monissa maissa on saanut mRNA-rokotteen, ja moni on huomannut, että rokotteen jälkeen olo oli korkeintaan väsynyt tai käsivarsi kipeä – aivan kuten muidenkin rokotteiden jälkeen. Tämä kokemus voi hälventää abstraktia pelkoa. Lisäksi mRNA:n siirtyminen muille alueille (esim. RSV-rokote isoäidille tai syöpärokote ystävälle tutkimuksessa) voi normalisoida teknologiaa. Julkinen mielipide seuraa usein tieteellistä kehitystä viiveellä, mutta ajan ja hyvän viestinnän myötä mRNA:sta voi tulla yhtä arkipäiväinen ja hyväksytty kuin esimerkiksi monoklonaalisista vasta-aineista tai insuliinipistoksista – asioista, jotka joskus kuulostivat hurjilta (lääke biotekniikkalaboratoriosta tai geenimuunnellusta bakteerista), mutta ovat nyt tavallista lääketiedettä.

Eettiset ja yhteiskunnalliset näkökohdat: Havaintojen ohella mRNA-teknologian käyttöönottoon liittyy eettisiä ulottuvuuksia:

  • Oikeudenmukainen saatavuus: Keskeinen eettinen kysymys on varmistaa reilu pääsy näihin mahdollisesti henkiä pelastaviin innovaatioihin. COVID-rokotteen käyttöönotto paljasti räikeitä eriarvoisuuksia: varakkaat maat varmistivat annokset varhain, kun taas matalatuloiset maat jäivät odottamaan. Tätä “rokoteapartheidia”, kuten jotkut sitä kutsuivat, pidettiin moraalisesti kyseenalaisena patenttioikeuksien ja teknologian jakamisen suhteen globaalissa kriisissä. Monet katsoivat, että oli epäeettistä yritysten tai maiden hamstrata lääketieteellistä läpimurtoa pandemian aikana. Vastauksena vaadittiin (myös WTO:ssa) COVID-rokotteiden immateriaalioikeuksien luopumista. Moderna ei valvonut joitakin patenttejaan hätätilanteen aikana who.int, ja Pfizer/BioNTech lisensoi lopulta osan tuotannosta muille valmistajille, mutta kriitikot pitävät tätä liian rajallisena. Eettinen keskustelu jatkuu: tulevia pandemioita ajatellen, pitäisikö mRNA-teknologiaa jakaa vapaammin globaalin hyödyn maksimoimiseksi? WHO:n mRNA-hubi on yksi vastaus tähän – eettisesti köyhempien alueiden valtaistaminen valmistamaan omat rokotteensa on askel kohti oikeudenmukaisuutta ja autonomiaa who.int. Lääkeyritykset kuitenkin perustelevat, että IP-suoja on välttämätöntä investointien takaisin saamiseksi ja uuden tutkimuksen rahoittamiseksi. Tasapaino voisi löytyä esimerkiksi porrastetusta hinnoittelusta (rikkailta mailta enemmän, köyhiltä vähemmän), vapaaehtoisista lisenssisopimuksista tai malleista, joissa hallitukset rahoittavat kehitystä avoimen pääsyn vastineeksi. Myös muissa kuin pandemia-käytöissä tasa-arvokysymykset ovat tärkeitä. Jos mRNA-syöpähoidot osoittautuvat erittäin tehokkaiksi mutta hyvin kalliiksi, ketkä niitä saavat? On olemassa riski kaksitasoisesta järjestelmästä, jossa vain varakkaiden maiden terveydenhuoltojärjestelmien potilaat hyötyvät. Päättäjien ja maksajien on neuvoteltava reilu hinnoittelu ja mahdollisesti harkittava tukiohjelmia kalliille yksilöllisille rokotteille, jos ne pidentävät elämää merkittävästi. Hyvä uutinen on, että mRNA-valmistusprosessi voi pitkällä aikavälillä olla halvempaa kuin perinteiset biologiset lääkkeet (ei soluviljelmiä, nopeampi tuotanto). Tällä hetkellä yksilölliset rokotteet ovat kuitenkin edelleen kalliita valmistaa potilasta kohden. Saatavuuden varmistaminen, erityisesti harvinaisten sairauksien hoidoissa, on prioriteetti – meidän on vältettävä tilanteita, joissa vain muutama potilas vauraissa maissa saa mullistavan mRNA-hoidon esimerkiksi PKU:hun, kun taas muut jäävät ilman.
  • Tietoinen suostumus ja julkinen osallistaminen: mRNA:n uutuus tarkoittaa, että terveysviranomaisten on oltava varovaisia uusien mRNA-interventioiden käyttöönotossa. Selkeä tietoinen suostumus on olennaista – potilaiden tulisi ymmärrettävällä tavalla tietää, mitä mRNA-hoito tekee. Pandemian aikana monet ottivat rokotteen ymmärtämättä kunnolla mRNA:ta; he vain tiesivät sen olevan suositeltua. Ei-hätätilanteissa terveydenhuollon ammattilaisten täytyy selittää potilaille, joille asia voi olla vieraampi (esim. syöpäpotilas harkitsemassa osallistumista mRNA-rokotetutkimukseen), mitä lähestymistapa pitää sisällään, mukaan lukien tuntemattomat tekijät. Tämä on osa laajempaa eettistä velvollisuutta läpinäkyvyyteen lääketieteellisessä innovaatiossa. Myös julkinen osallistaminen on viisasta – esimerkiksi yhteisöjen mukaan ottaminen keskusteluihin mRNA-pohjaisen HIV-rokotteen tutkimuksista, jotta mahdolliset huolet voidaan käsitellä alusta alkaen. Koska joillakin yhteisöillä on historiallista epäluottamusta terveydenhuoltojärjestelmiä kohtaan, luottamuksen rakentaminen vuoropuhelun kautta on tärkeää huipputeknologioita esiteltäessä. Se, että mRNA yhdistettiin poliittisiin kiistoihin (maskit, määräykset jne.) joissakin maissa, tarkoittaa, että jäljellä on edelleen jakautuneisuutta. Terveydenhuollon johtajat voisivat harkita tiedotuskampanjoita, joissa tiede erotetaan politiikasta ja korostetaan, että mRNA on vain työkalu – ei itsessään “hyvä” tai “paha” – ja että sen käyttöä ohjaavat samat tiukat testausvaatimukset kuin mitä tahansa lääkettä.
  • Personoinnin ja datan eettinen käyttö: Yksi mielenkiintoinen eettinen näkökulma on henkilökohtaisten geneettisten tietojen käyttö mRNA-hoidoissa, erityisesti yksilöllisissä syöpärokotteissa. Uuden antigeenin rokotteen suunnittelu vaatii potilaan kasvaimen DNA:n sekvensointia – mikä herättää yksityisyys- ja tietoturvakysymyksiä. Potilaiden täytyy voida luottaa siihen, että heidän geneettisiä tietojaan käsitellään vastuullisesti eikä niitä käytetä väärin (esimerkiksi ei jaeta vakuutusyhtiöille tai muille ilman suostumusta). Vahvat suojatoimet ja läpinäkyvät käytännöt ovat tarpeen, kun tämä lähestymistapa yleistyy. Lisäksi, jos rokote räätälöidään yksilöllisesti potilaalle, jotkut eetikot kysyvät: “omistaako” potilas mitään osaa tuloksena syntyvästä hoitomuotoilusta? Tyypillisesti ei, sitä pidetään vain yksilöllisenä reseptinä, mutta se on mielenkiintoinen filosofinen kysymys, koska jokainen rokote on ainutlaatuinen.
  • Julkisen terveyden etiikka – Pakot ja väärä tieto: COVID-rokotteiden käyttöönotto herätti uudelleen keskustelun rokotepakkojen ja henkilökohtaisen valinnan välillä. Jos tulevaisuudessa kehitetään mRNA-rokote (esimerkiksi uutta pandemia-virusta vastaan), hallitukset joutuvat jälleen eettisen dilemman eteen siitä, kuinka voimakkaasti rokotuksia tulisi edistää kansanterveyden nimissä. Pakottavat toimet (kuten rokotepakot tai rokotepassit) olivat tehokkaita joissakin paikoissa, mutta aiheuttivat myös vastareaktioita. Eettisesti kyse on tasapainosta yksilön autonomian ja yhteisön turvallisuuden välillä. Koska mRNA-rokotteet ovat todennäköisesti ensimmäisiä käytössä uusissa taudinpurkauksissa, tämä keskustelu palaa uudelleen. Samaan aikaan on tunnustettu eettinen vastuu torjua väärää tietoa. Väärä tieto, joka saa ihmiset kieltäytymään rokotteista ja johtaa estettävissä oleviin kuolemiin, on kansanterveydellinen eettinen ongelma. Väärän tiedon torjuminen voi kuitenkin olla ristiriidassa sananvapauden arvojen kanssa. Yleinen näkemys on, että paras lähestymistapa on enemmän tietoa – tarjota runsaasti tarkkaa ja helposti ymmärrettävää tietoa – sensuurin sijaan, joka voi lisätä epäluottamusta. Tieteilijät, kuten Karikó, ovat astuneet julkisuuteen (vaikka hän itse kuvailee itseään ei kovin tunteelliseksi ihmiseksi, hän on antanut useita haastatteluja Nobelin jälkeen) jakaakseen tarinansa ja selittääkseen mRNA:ta ymmärrettävästi statnews.com. Nämä inhimilliset tarinat voivat myös auttaa vaikuttamaan yleiseen mielipiteeseen osoittamalla vuosikymmenten omistautumisen ja huolenpidon teknologian taustalla, sen sijaan että se näyttäytyisi jonain salaperäisenä yritystuotteena.
  • Eettiset tutkimuskäytännöt: Lopuksi, kuten kaikilla uusilla lääketieteen alueilla, on elintärkeää, että mRNA-hoitojen tutkimus toteutetaan eettisesti. Tämä tarkoittaa kliinisten tutkimusten vahvaa valvontaa, osallistujien tietoista suostumusta, haittavaikutusten tarkkaa seurantaa ja oikeudenmukaisuutta tutkimusosallistujien valinnassa (esim. ettei haavoittuvia ryhmiä käytetä hyväksi). Se tarkoittaa myös tulosten avointa julkaisemista, olivatpa ne positiivisia tai negatiivisia, jotta ala voi oppia. Koska mRNA-alalle on rynnännyt paljon yrityksiä, jotkut pelkäävät ”kultaryntäys”-mentaliteettia. Eettisten viitekehysten on varmistettava, ettei potilasturvallisuus ja tieteellinen integriteetti vaarannu kilpailun tai taloudellisten paineiden vuoksi. Tähän asti suurimmat mRNA-tutkimukset on toteutettu arvostettujen organisaatioiden toimesta vakiintuneilla protokollilla, mikä on rohkaisevaa.

Yhteenvetona mRNA-teknologia saapuu hetkeen, jossa on sekä suuria lupauksia että merkittävää vastuuta. Julkista mielikuvaa voidaan parantaa jatkamalla avoimuutta, koulutusta sekä kertyvää näyttöä menestyksestä ja turvallisuudesta. Eettisesti painopisteen tulee olla tasa-arvossa (varmistetaan, että innovaatio hyödyttää koko ihmiskuntaa, ei vain etuoikeutettuja), rehellisyydessä (potilaille ja yleisölle siitä, mihin mRNA pystyy ja mihin ei), sekä yhteiskuntavastuussa (väärän tiedon ja epäluottamuksen torjuminen vuorovaikutuksen kautta). Kuten eräs tiedetoimittaja totesi, mRNA-rokotteet ”ovat olleet väärän tiedon suossa” siitä lähtien, kun ne tulivat julkisuuteen theguardian.com, mutta faktat ja tosielämän näyttö ovat paras lääke tuohon suohon. Toiveena on, että ajan myötä tarina siirtyy tuntemattoman pelosta arvostukseen siitä, mihin teknologia pystyy.

Tulevaisuuden näkymät: mRNA-lääketieteen seuraava aikakausi

Vuonna 2025 on selvää, että mRNA-teknologia on jo alkanut muokata lääketiedettä – silti olemme todennäköisesti vasta sen vaikutuksen aamunkoitteessa. Tuleva vuosikymmen voi nähdä mRNA:n vakiintuvan osaksi lääketieteen työkalupakkia, ja sen käyttökohteet voivat ulottua paljon pidemmälle kuin mitä tällä hetkellä osaamme kuvitella. Tässä on joitakin keskeisiä näkymiä mRNA:n tulevaisuudesta lääkealustana:

Uusia rokotteita ja hoitoja kehitteillä: Lähitulevaisuudessa on odotettavissa joukko mRNA-tuotteita hakemassa hyväksyntää. Influenssa saattaa olla seuraava suuri rokotemenestys – mahdollisesti jo vuoden 2025 lopulla tai 2026, jos vaiheen 3 kokeet onnistuvat, markkinoille voi tulla ensimmäinen mRNA-pohjainen kausi-influenssarokote, joka tarjoaa laajemman ja joustavamman suojan kuin nykyiset rokotteet curevac.com. Samoin odotetaan kliinisten kokeiden tuloksia mRNA-rokotteista malariaa (BioNTechin ohjelma) ja tuberkuloosia vastaan vuosina 2026–27, ja jos tulokset ovat myönteisiä, niillä olisi valtava merkitys maailmanlaajuiselle terveydelle. Terapeuttisella puolella kannattaa seurata yksilöllisen melanoomarokotteen vaiheen 3 tuloksia; onnistuminen voisi johtaa hyväksyntöihin ja tämän lähestymistavan laajentamiseen muihin syöpiin, kuten keuhko- ja paksusuolisyöpään (Merck ja Moderna ovat jo vihjanneet suunnitelmista testata rokotetta erittäin mutatoituneissa syövissä, kuten ei-pienisoluisessa keuhkosyövässä reuters.com). Samoin harvinaissairauksien ohjelmat osoittavat, onko toistuva annostelu tehokasta – jos mRNA voi toiminnallisesti parantaa aineenvaihduntasairauden, se vahvistaisi kokonaisen “proteiinikorvaus”-mRNA-lääkkeiden luokan.

Teknologiset edistysaskeleet: Parannettu mRNA ja kuljetus: Tutkijat kehittävät aktiivisesti seuraavan sukupolven mRNA-teknologioita. Yksi alue on itseään monistava mRNA (saRNA), joka sisältää lisäkoodin RNA-polymeraasille, mikä mahdollistaa mRNA:n monistumisen solun sisällä jonkin aikaa. saRNA voi saavuttaa saman proteiinituotannon murto-osalla nykyisen mRNA:n annoksesta, mikä voi vähentää sivuvaikutuksia ja kustannuksia. Useita saRNA-rokotteita (COVID, influenssa jne.) on varhaisissa kokeissa yrityksillä kuten Gritstone ja Arcturus. Toinen innovaatio on emäsmuutokset ja uudet nukleosidit: Karikón ja Weissmanin pseudouridiini oli ensimmäinen suuri harppaus, mutta nyt tutkijat seulovat muita muokattuja nukleotideja, jotka voisivat entisestään lisätä stabiilisuutta tai vähentää jäljellä olevaa synnynnäistä immuunivastetta. Saatamme nähdä mRNA:ita, jotka kestävät pidempään tai tuottavat enemmän proteiinia, mikä voisi olla hyödyllistä hoidoissa (joissa saatetaan tarvita usean päivän proteiinituotantoa yhden päivän sijaan).

Toimituksen saralla, vaikka lipidinanohiukkaset ovat tällä hetkellä hallitsevia, tutkitaan myös elinkohtaisesti kohdennettuja LNP:itä – muokkaamalla kemiallisesti lipidejä tai lisäämällä kohdennusligandeja, jotta esimerkiksi mRNA:n suonensisäinen injektio menisi pääasiassa sydänlihakseen, T-soluihin tai ylittäisi veri-aivoesteen. Dr. Türeci totesi, että “jos haluat kohdistaa jotakin aivoihin, tarvitset toimitusteknologian, joka vie mRNA:n aivoihin” health.mountsinai.org, ja tutkijat työskentelevätkin tällaisten innovaatioiden parissa (kuten nanohiukkaset, jotka ylittävät veri-aivoesteen neurologisia sairauksia varten). Kiinnostusta on myös ei-LNP-pohjaiseen toimitukseen, kuten polymeeripohjaisiin nanohiukkasiin, eksosomeihin (pieniin rakkuloihin) mRNA:n kuljettajina tai jopa fyysisiin menetelmiin, kuten elektroporaatioon paikallista toimitusta varten. Lisäksi tavoitteena on tehdä mRNA-lääkkeistä helpommin käsiteltäviä – esimerkiksi formulaatiot, jotka säilyvät huoneenlämmössä pidempään, tai kuivajauhemuotoinen mRNA, joka voidaan rekonstituoida, mikä helpottaa jakelua kehittyvissä maissa.

Integraatio muihin teknologioihin: mRNA:n tulevaisuus tulee todennäköisesti kietoutumaan muihin huipputeknologioihin. Yksi selkeä synergia on geenieditoinnin kanssa: jotkin ensimmäisistä in-vivo CRISPR-hoidoista (esim. Intellian hoito transthyretiiniamyloidoosiin) käyttävät LNP:tä toimittamaan mRNA:ta, joka koodaa CRISPR Cas9 -entsyymiä pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Näin mRNA mahdollistaa geenieditointiterapiat toimimalla geenieditorin tuottamisen välineenä kehossa. Kun CRISPR siirtyy kliiniseen käyttöön, mRNA on usein ensisijainen tapa toimittaa nämä työkalut tilapäisesti (koska CRISPR:iä ei haluta pysyvästi aktiiviseksi). Saatamme nähdä lisää hybriditerapioita, joissa mRNA toimittaa kertaluonteisen geneettisen korjauksen. BioNTechin toimitusjohtaja Uğur Şahin mainitsi jopa “avaavansa oven ensimmäisille yhdistelmähoidoille geeniterapian ja mRNA:n välillä” forbes.com – kuvittele lähestymistapa, jossa mRNA voitaisiin antaa yhdessä DNA-pohjaisen terapian kanssa tehostamaan vaikutusta, tai peräkkäin (käytetään mRNA:ta alustamaan jotakin, sitten geeniterapia viimeistelemään). Vaikka tämä on vielä konseptitasolla, se korostaa, ettei mRNA tule olemaan erillinen – se on osa laajempaa bioteknologista työkalupakkia.

Toinen integraatio on tekoälyn ja laskennallisen biologian kanssa. Optimaalisten mRNA-sekvenssien suunnittelu (proteiinintuoton maksimoimiseksi ja translaation hallitsemiseksi), vahvojen neoantigeenien ennustaminen syöpärokotteisiin tai LNP-formulaatioiden kehittäminen voivat kaikki hyötyä koneoppimisesta. Yritykset käyttävät jo tekoälyä seulomaan lipidiformulaatioita tai valitsemaan, mitkä mutaatioperäiset peptidit sisällytetään yksilölliseen rokotteeseen. Tämä todennäköisesti nopeuttaa kehitystä ja voi avata uusia mahdollisuuksia (kuvittele tekoälyn ehdottavan uutta antigeeniyhdistelmää universaaliin koronavirusrokotteeseen, joka voidaan nopeasti valmistaa mRNA:na ja testata).

Julkinen terveys ja pandemiaan varautuminen: Jos maailma kohtaa uuden pandemian tai merkittävän epidemian, mRNA on jälleen ensimmäinen vastaaja. Laitokset ovat ottaneet opikseen COVIDista ja laativat suunnitelmia, joissa ylläpidetään mRNA-templaatteihin perustuvaa “rokotekirjastoa” eri virusperheille. Jos uusi taudinaiheuttaja (ns. “Disease X”) ilmaantuu, ajatuksena on, että tutkijat voisivat liittää sen genomin johonkin näistä templaatioista ja tuottaa ehdokasrokotteen muutamassa päivässä. Ihannetapauksessa ihmiskokeet voisivat alkaa 6–8 viikon kuluessa taudinpurkauksen havaitsemisesta. Tavoitteena, jota esimerkiksi CEPI kannattaa, on saada 100 miljoonaa annosta mRNA-rokotetta valmiiksi 100 päivässä pandemian aikana pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Tämä on erittäin kunnianhimoista, mutta ei mahdotonta COVID-kokemuksen perusteella (silloin laajamittainen rokotus kesti noin 300 päivää, mikä oli silti ennätysnopeaa). Tämän saavuttaminen edellyttää ennakkoon hyväksyttyä tuotantokapasiteettia, raaka-aineiden varastointia ja sääntelyviranomaisten ennakkohyväksyntöjä, kuten aiemmin käsiteltiin. Jos tämä onnistuu, se voi dramaattisesti vähentää tulevien epidemioiden vaikutuksia – kyseessä olisi todella uusi paradigma epidemioihin vastaamisessa.

Normalisoituminen ja kansalaisten hyväksyntä: Vuoteen 2030 mennessä on täysin mahdollista, että vuosittaisesta mRNA-rokotteesta (ehkä yhdistelmästä) tulee yhtä rutiininomainen kuin influenssarokotteesta nykyään. Miljoonat saattavat ottaa mRNA-pistoksen vuosittain hengitystieinfektioita vastaan. Jos syöpärokotteet osoittautuvat toimiviksi, yksilön syöpähoitoon voi kuulua kasvaimen sekvensointi ja yksilöllinen mRNA-rokote osana tavanomaista hoitoa. Harvinaisten perinnöllisten sairauksien kohdalla vanhemmat saattavat odottaa, että lapselle tarjotaan mRNA-entsyymihoitoa perinteisten hoitojen sijaan tai niiden lisäksi. Lyhyesti: mRNA:sta voi tulla valtavirran hoitomuoto. Tämän myötä kansalaisten tuttuus kasvaa ja alkuperäinen “uutuuden” tuntu häviää. Ihmiset eivät todennäköisesti enää mieti asiaa – aivan kuten monoklonaaliset vasta-aineet, jotka olivat 1990-luvulla uusia, mutta ovat nyt vain yksi lääkärien säännöllisesti määräämä lääketyyppi.

Voimme myös odottaa, että alalle tulee lisää toimijoita maailmanlaajuisesti, kun patentit aikanaan vanhenevat tai kun maat kehittävät omaa osaamistaan. Teknologia voi levitä samalla tavalla kuin rekombinantti-DNA-tekniikka – aluksi vain muutamalla yrityksellä oli osaaminen, nyt lähes jokainen maa voi tuottaa rekombinanttiproteiineja, kuten insuliinia. Jos WHO:n keskus ja vastaavat aloitteet onnistuvat, 2030-luvulla monilla mailla voi olla ainakin yksi laitos, joka pystyy tuottamaan mRNA-rokotteita. Tämä demokratisoituminen olisi myönteinen seuraus nykyisistä ponnisteluista.

Tietenkin tuntemattomia tuntemattomia on edelleen. Biologia yllättää usein. Edessä voi olla haasteita, kuten odottamattomia immuunireaktioita pitkäaikaisessa mRNA:n käytössä tai teknisiä rajoitteita (esimerkiksi mRNA:n toimittaminen kiinteisiin kasvaimiin voi osoittautua vaikeammaksi kuin toivottiin kasvaimen mikroympäristön vuoksi). Toisaalta voi tulla odottamattomia läpimurtoja – ehkä tapa antaa mRNA:ta suun kautta (tutkimuksissa selvitetään nanopartikkelipinnoitteita, jotka voisivat selviytyä vatsahaposta ja ottaa lääkkeen pillerinä), tai yksi injektio, joka ohjelmoi solut tuottamaan terapeuttista proteiinia viikkojen ajan (pidentäen vaikutusta niin, ettei toistuvaa annostelua tarvita).

Johtavat tutkijat pysyvät innostuneina mutta maltillisina. Dr. Uğur Şahin arvioi, että vaikka “mRNA-rokotteet voivat olla todella merkittäviä,” kyseessä tulee olemaan vuosien mittaan tapahtuva asteittainen vallankumous health.mountsinai.org. Ja tohtori Karikó, vuosikymmenten työn jälkeen, ilmaisee yksinkertaisesti ilonsa nähdessään teknologian viimein puhkeavan kukkaan. Hän kertoi haastattelussa, että saatuaan oman COVID-rokotteensa, terveydenhuollon työntekijöiden aplodit saivat hänet liikuttumaan – “He olivat vain niin onnellisia. En ole kovin tunteellinen ihminen, mutta itkin vähän.” statnews.com Nyt, kun mRNA:n potentiaali laajenee, hän pysyy optimistisena: “Olen hyvin toiveikas, että yhä useammat tuotteet tulevat markkinoille.” statnews.com Hänen toivonsa on jo muuttumassa todellisuudeksi.

Tulevaisuus tiivistettynä: mRNA:n tarina kehittyy yhdestä poikkeuksellisesta rokotteesta uudenlaisten lääkkeiden alustaksi. Jos viime vuodet olivat konseptin todistamista, seuraavat vuodet ovat sen laajentamista ja hiomista. Olemme mRNA-pohjaisten influenssarokotteiden, syövän immunoterapioiden ja sellaisten sairauksien parannuskeinojen kynnyksellä, joita aiemmin pidettiin hoitamattomina. Teknologia tulee todennäköisesti yhdistymään muihin edistysaskeliin (geenieditoinnista tekoälyyn) tarjotakseen yksilöllistä, tarkkaa hoitoa. Haasteisiin toimituksessa, sääntelyssä ja hyväksynnässä vastataan lisäinnovaatioilla ja vuoropuhelulla. Monin tavoin mRNA opettaa meille, kuinka hyödyntää kehon omaa solukoneistoa liittolaisenamme parantamisessa – voimakas ajattelutavan muutos.

Kuten Nobelin komitea kirjoitti, “mRNA:n vaikuttava joustavuus ja nopeus” ennakoi uutta aikakautta, ja tulevaisuudessa teknologiaa “voidaan käyttää myös terapeuttisten proteiinien toimittamiseen ja joidenkin syöpätyyppien hoitoon.” nobelprize.org Tämä tulevaisuus lähestyy nopeasti. Jokainen mRNA:lla saavutettu onnistuminen kasvattaa seuraavan mahdollisuuksia, luoden tieteellisen kehityksen myönteisen kierteen. Ei ole liioittelua sanoa, että olemme todistamassa lääketieteen vallankumousta reaaliajassa – vallankumousta, jossa ihmiskunta, mRNA:n avulla, voi vastata sairauksiin ketteryydellä ja tarkkuudella, josta aiemmat sukupolvet saattoivat vain haaveilla. Tulevat luvut paljastavat, kuinka pitkälle tämä mullistava alusta voi yltää, mutta tällä hetkellä mRNA-lääketieteen näkymät ovat poikkeuksellisen valoisat.

Lähteet:

  1. Pfizer – mRNA:n mahdollisuuksien hyödyntäminen (Mitä mRNA on ja miten se toimii) pfizer.com
  2. Pfizer – mRNA-teknologian alkuperä ja historia (löytö 1960-luvulla; Karikón & Weissmanin läpimurto) pfizer.com
  3. Nobelin palkinnon lehdistötiedote 2023 – Karikón ja Weissmanin löydöt, jotka mahdollistivat mRNA-rokotteet nobelprize.org
  4. Nobelin palkinnon lehdistötiedote 2023 – mRNA-rokotteiden vaikutus COVID-19:ssä (miljardit rokotetut, pelastetut henget) nobelprize.org
  5. Mount Sinai (Şahin & Türeci -haastattelu) – mRNA:n monipuolisuus ja syöpärokotteiden kehitys health.mountsinai.org
  6. Reuters (13.12.2022) – Modernan/Merckin syöpärokote vähensi melanooman uusiutumista 44 % reuters.com
  7. Reuters (13.12.2022) – Lainauksia Merckiltä ja Modernalta syöpärokotteesta uutena paradigmina reuters.com
  8. Mount Sinai (Şahin & Türeci -haastattelu) – mRNA sopii syöpärokotteisiin; kokeita useissa syövissä health.mountsinai.org
  9. FierceBiotech (7.6.2024) – Modernan hoito metyylimalonihappoemiaan (MMA) koodaa puuttuvaa entsyymiä fiercebiotech.com
  10. FierceBiotech (7.6.2024) – Moderna: FDA:n pilottiohjelmaan valinta korostaa mRNA:n lupaavuutta rokotteiden ulkopuolella fiercebiotech.com
  11. FierceBiotech (7.6.2024) – Modernan muut harvinaissairausohjelmat (propionihappoemia jne.) fiercebiotech.com
  12. CureVacin lehdistötiedote (12.9.2024) – CureVac/GSK mRNA-influenssarokotteen vaiheen 2 positiiviset tulokset (immuunivaste A & B vastaan, saavuttaa päätetavoitteet) curevac.com
  13. CureVacin lehdistötiedote – Influenssan mRNA-rokote siirtyy vaiheeseen 3 toisen sukupolven mRNA-rungolla curevac.comcurevac.com
  14. Mount Sinai (Şahin & Türeci -haastattelu) – mRNA:tä testataan muihin tartuntatauteihin kuten malariaan, vyöruusuun health.mountsinai.org
  15. Contagion Live (31.5.2024) – FDA hyväksyi Modernan RSV-rokotteen yli 60-vuotiaille; ensimmäinen mRNA-rokote COVIDin ulkopuolella contagionlive.com
  16. Contagion Live – Modernan toimitusjohtaja: RSV-hyväksyntä vahvistaa mRNA-alustan monipuolisuuden contagionlive.com
  17. STAT News (19.7.2021) – Karikó: mRNA voi hoitaa viruksia ja autoimmuunisairauksia; esimerkkinä MS-hiiritutkimus statnews.com
  18. STAT News – Karikón lainaus: ”toiveena, että yhä useampi [mRNA]-tuote pääsee markkinoille.” statnews.com
  19. Reuters (1.8.2025) – Britannian tuomioistuin: Pfizer/BioNTechin COVID-rokote loukkasi Modernan mRNA-patenttia (patenttikiistat) reuters.com
  20. MDPI Vaccines Journal (2024) – Alustakohtainen sääntely: miljardeja rokotettu turvallisesti, useita mRNA-rokotteita/hoitoja kehitteillä pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  21. MDPI Vaccines – mRNA:n turvallisuusetu geeniterapioihin verrattuna (ei genomien integraatiota) pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  22. MDPI Vaccines – Ehdotus ryhmitellä samankaltaiset mRNA-hoidot (kuten metaboliset entsyymit) saman sateenvarjon alle hyväksyntien nopeuttamiseksi pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  23. Mount Sinai (Şahin & Türeci -haastattelu) – Tarve uusille kohdennetuille toimitusteknologioille tiettyihin elimiin, kuten aivoihin health.mountsinai.org
  24. Mount Sinai – Türeci: skeptisyyden kohtaaminen läpinäkyvyydellä ja koulutuksella health.mountsinai.org
  25. Harvard Misinformation Review – Yleisö uskoo virheellisesti, että mRNA-rokotteet muuttavat DNA:ta, mikä vaatii CDC:n myytinmurtamista misinforeview.hks.harvard.edu
  26. WHO – Miksi WHO perusti mRNA-teknologian siirtohubin (rokote-epätasa-arvo COVIDin alkuvaiheessa) who.int
  27. WHO – Etelä-Afrikkaan perustettu mRNA-hubi kouluttamaan LMIC-valmistajia, nyt tuotantoa laajennetaan who.intwho.int
  28. Reuters (13.12.2022) – Merckin tohtori Eliav Barr: ”valtava edistysaskel” (syöpärokotetutkimus); Modernan tohtori Burton: ”uusi paradigma syövän hoidossa.” reuters.com
  29. McKinsey-haastattelu (27.8.2021) – Bancel: mRNA lääkkeenä on kauaskantoinen, voi parantaa lääkkeiden löytämistä, kehittämistä ja valmistusta mckinsey.com
  30. McKinsey – Modernan alku vuonna 2010 ja ohjelmat ennen COVIDia; mRNA:n määritelmä mckinsey.com
  31. BioSpace (14.7.2021) – Bancel: mRNA-rokotteet tulevat mullistamaan virustartuntojen ehkäisyn; tavoitteena monen viruksen yhdistelmärokote biospace.com
  32. BioSpace – Moderna kehittää rokotteita Zikaan, HIV:iin, influenssaan; visio yhdistetystä hengitystieinfektioiden rokotteesta biospace.com
  33. Reuters (13.12.2022) – Henkilökohtainen mRNA-syöpärokote voidaan valmistaa noin 8 viikossa, tavoitteena puolittaa aika (nopeus) reuters.com
  34. Reuters (13.12.2022) – BioNTechilla useita syöpärokotekokeita, esim. henkilökohtainen rokote MSKCC:n kanssa haimasyöpään reuters.com
  35. Reuters (1.8.2025) – Pfizer/BioNTechin lausunto Ison-Britannian patenttipäätöksestä (aikovat valittaa, ei välitöntä vaikutusta) reuters.com
  36. Reuters (1.8.2025) – Huomio käynnissä olevista patenttioikeudenkäynneistä Yhdysvalloissa (USPTO mitätöi joitakin Modernan patentteja) ja Saksassa reuters.com
  37. The Guardian (heinäkuu 2023) – Havainto siitä, että mRNA-rokotteet ovat julkisuuteen tultuaan olleet täynnä väärää tietoa theguardian.com
  38. STAT News (19.7.2021) – Karikón tunteikas hetki rokotuksen saadessaan; keskittyminen unohdettujen tiedemiesten esiin tuomiseen statnews.comstatnews.com
  39. STAT News – Karikón visio: mRNA työkaluna viruksista autoimmuunisairauksiin; MS-rokote hiirillä; tuotteet tulossa markkinoille statnews.comstatnews.com
  40. Reuters (Lehdistötiedote 2023) – Nobel-komitea: mRNA-rokotteiden joustavuus ja nopeus avaavat tien muille sairauksille; tulevaisuudessa käyttö terapeuttisille proteiineille ja syöville nobelprize.org
Health department cancels development of mRNA vaccines

Don't Miss

Crypto Whales, ETF Hype and Hacks – Late July 2025 News Roundup

Kryptovalaat, ETF-hype ja hakkeroinnit – Heinäkuun 2025 lopun uutiskooste

Bitcoinin vuoristorata jatkuu, Ethereum houkuttelee ennätysmäärän pääomaa ja altcoinit heilahtelevat
Bitcoin’s $115K Shock, SEC’s ‘Project Crypto’ Bombshell & NFT Boom – Early August 2025 Crypto Roundup

Bitcoinin 115 000 dollarin yllätys, SEC:n ’Project Crypto’ -paljastus ja NFT-buumi – kryptokatsaus elokuun alussa 2025

Bitcoin & Ethereum: Hintojen korjausliike uusien huippujen jälkeen Bitcoin (BTC)